Les conseillers de la FDA américaine doivent déterminer s'il est nécessaire de poursuivre les études sur la thérapie génique Vertex/CRISPR

information fournie par Reuters •27/10/2023 à 17:57

(Ajout d'un commentaire d'analyste au paragraphe 6) par Sriparna Roy

Le personnel de la Food and Drug Administration (FDA) a demandé vendredi au comité consultatif du régulateur de considérer la nécessité d'études supplémentaires pour la thérapie génique de Vertex Pharmaceuticals VRTX.O et CRISPR Therapeutics CRSP.BN contre la drépanocytose.

Cette thérapie, appelée exagamglogene autotemcel ou exa-cel, utilise la nouvelle technologie d'édition de gènes CRISPR et est le premier produit de ce type à être soumis à la FDA pour décision d'approbation.

Les évaluateurs de la FDA ont déclaré que ce type d'édition de gènes soulevait des inquiétudes quant aux modifications génomiques involontaires "hors cible" et qu'il pouvait potentiellement provoquer d'autres effets secondaires. En revanche, ils n'ont pas soulevé d'inquiétude quant à l'efficacité de la thérapie.

La petite taille de l'échantillon génétique utilisé pour l'analyse en laboratoire de la thérapie pourrait ne pas être suffisante pour l'évaluation de la sécurité, car elle ne reflète pas la diversité de l'ensemble de la population américaine atteinte de drépanocytose, a déclaré l'équipe de la FDA.

Ils ont ajouté qu'il n'était pas certain que l'analyse effectuée par la société pour évaluer le risque hors cible soit adéquate.

La FDA semble se concentrer sur les risques liés à la technologie, a déclaré Luca Issi, analyste chez RBC. Il a déclaré que les préoccupations de la FDA semblaient bénignes et qu'elle ne s'attendait à des études supplémentaires qu'après l'approbation de la thérapie.

Vertex et CRISPR Therapeutics cherchent à faire approuver la thérapie pour traiter la maladie héréditaire des globules rouges qui provoque la drépanocytose des cellules en raison de niveaux anormaux d'hémoglobine dans le corps.

Si elle est approuvée, la thérapie offrira potentiellement aux patients une option de traitement unique, par rapport aux transfusions sanguines fréquentes ou aux médicaments à prise quotidienne unique tels que l'Oxbryta de Pfizer PFE.N .

Un groupe indépendant doit se réunir mardi pour discuter de l'analyse hors cible et déterminer si des études de laboratoire supplémentaires sont nécessaires.

La FDA se prononcera sur l'utilisation de la thérapie chez les patients âgés de 12 ans et plus d'ici le 8 décembre.

Les actions de CRISPR Therapeutics et de Vertex sont restées stables en début de séance.