Les actions de Sarepta plongent après que l'essai de médicaments contre la maladie musculaire dégénérative n'a pas atteint son objectif clé

information fournie par Reuters •04/11/2025 à 00:41

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(Ajoute les détails de la conférence téléphonique aux paragraphes 7 et 10, et les commentaires des analystes aux paragraphes 8 et 11) par Kamal Choudhury

Sarepta SRPT.O a déclaré lundi que son étude de phase avancée testant deux thérapies ciblées sur les gènes pour la dystrophie musculaire de Duchenne n'avait pas atteint l'objectif principal, ce qui a fait chuter ses actions de plus de 37% dans les échanges prolongés.

L'étude a duré neuf ans et a porté sur 225 patients âgés de 6 à 13 ans atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie génétique rare qui provoque une faiblesse musculaire progressive et touche principalement les garçons.

L'essai a évalué les thérapies, le casimersen et le golodirsen, qui appartiennent à une classe de médicaments appelés phosphorodiamidate morpholino oligomers, ou PMO, qui aident les patients à produire une protéine dystrophine fonctionnelle.

Bien que les patients aient montré une amélioration numérique dans la montée de quatre marches après 96 semaines, la différence n'était pas statistiquement significative.

Sarepta a rapporté une différence observée de 0,05 pas par seconde sur le critère d'évaluation principal.

Sarepta a également noté que la pandémie de COVID-19 a perturbé la participation à l'essai et la collecte des données, ce qui a rendu l'étude plus complexe et a potentiellement affecté les résultats.

Bien que les résultats ne soient pas statistiquement significatifs, Sarepta a déclaré que les thérapies ralentissaient la progression de la maladie de 30 % lorsque l'on exclut les patients affectés par la pandémie de COVID-19, les données à long terme montrant un retard de près de trois ans dans la nécessité d'un fauteuil roulant.

Anupam Rama, analyste chez J.P. Morgan, a déclaré: "Nous voyons une justification assez claire de l'écart (COVID)" et des tendances favorables lorsque l'on exclut ces patients.

Malgré ce revers, Sarepta a déclaré qu'elle prévoyait de rencontrer la Food and Drug Administration des États-Unis pour discuter de la conversion des autorisations accélérées actuelles des médicaments en autorisations complètes.

Lors d'une conférence téléphonique, les dirigeants ont déclaré qu'ils "ne pensaient vraiment pas qu'il y avait un risque de perdre l'autorisation de mise sur le marché" étant donné le "profil de sécurité extraordinairement bénéfique".

M. Rama a ajouté: "Nous avons de bonnes raisons d'envisager une approbation complète", mais il a averti que "les processus réglementaires peuvent être un joker dans l'environnement actuel".

La dystrophie musculaire de Duchenne apparaît généralement dans la petite enfance et s'aggrave avec le temps, rendant la marche, la respiration et d'autres activités quotidiennes de plus en plus difficiles.

Sarepta a perdu environ 80 % de sa valeur boursière cette année, en raison d'un examen réglementaire de plus en plus approfondi et de trois décès de patients liés à sa thérapie génique distincte, Elevidys, qui ont entraîné la suspension d'essais cliniques et soulevé des inquiétudes quant à la surveillance de la sécurité par l'entreprise.

La société a déclaré qu'elle s'attendait à finaliser bientôt les discussions sur l'étiquetage de sécurité avec la FDA, ce qui aboutira probablement à un avertissement encadré et à la suppression de l'utilisation non ambulatoire de l'étiquette d'Elevidys.