Les actions de Sarepta chutent à la suite du décès d'une deuxième patiente après un traitement par thérapie génique

information fournie par Reuters •16/06/2025 à 10:59

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Les actions de Sarepta Therapeutics

SRPT.O ont plongé de 34% sur le marché lundi, un jour après que la société ait révélé un deuxième cas de décès de patiente dû à une insuffisance hépatique aiguë après avoir reçu sa thérapie génique pour une forme rare de dystrophie musculaire. Il s'agit du deuxième décès en l'espace de trois mois , les deux patientes n'étant pas ambulatoires et présentant des complications similaires après avoir reçu la thérapie appelée Elevidys. En réaction, Sarepta a déclaré dimanche qu'elle avait temporairement suspendu les livraisons d'Elevidys à pour les patientes incapables de marcher, pendant qu'elle travaille avec des experts et des régulateurs pour évaluer un régime immunosuppresseur amélioré. "Avec le deuxième décès, il semble presque certain que la non-ambulation est un risque élevé, et la société pourrait avoir besoin de fournir des données de sécurité avec un régime d'immunosuppression amélioré avant qu'il ne soit approuvé pour une utilisation commerciale", ont déclaré les analystes de Piper Sandler dans une note. La maison de courtage a abaissé sa note sur l'action Sarepta de "surpondérer" à "neutre" et a ramené son objectif de prix de 70 $ à 36 $, le plus bas parmi les 26 analystes qui couvrent le titre. Elevidys est la seule thérapie génique approuvée par les autorités américaines de réglementation des médicaments pour la dystrophie musculaire de Duchenne chez les patientes âgées de quatre ans et plus. "Le décès de la deuxième patiente peut soulever de sérieuses questions sur les perspectives de vente d'Elevidys", ont déclaré les analystes de Jefferies. En avril, la société a interrompu certains essais d'Elevidys en Europe à la suite du premier décès de patiente survenu un mois plus tôt, bien qu'un groupe indépendant ait confirmé le profil bénéfice-risque de la thérapie. Les lésions hépatiques sont un risque connu d'Elevidys et d'autres thérapies géniques qui utilisent des vecteurs viraux adéno-associés pour infuser des gènes modifiés. Elevidys est une thérapie génique unique qui délivre un gène de micro-dystrophine aux cellules musculaires, dans le but de traiter la cause profonde de la maladie de Duchenne, qui entraîne une détérioration progressive des muscles. Roche ROG.S , le partenaire de Sarepta pour la commercialisation d'Elevidys en dehors des États-Unis, a également déclaré dimanche qu'il avait interrompu le dosage de la thérapie génique chez les patientes non ambulatoires à la suite de l'accident.