Le traitement du nanisme de BioMarin reçoit le feu vert de la FDA pour une utilisation élargie

information fournie par Reuters •20/10/2023 à 23:07

(Ajout d'un commentaire d'analyste au paragraphe 6, et de détails sur les essais et les maladies aux paragraphes 5, 7-9) par Pratik Jain

Le régulateur américain de la santé a approuvé vendredi l'utilisation élargie de l'injection uniquotidienne de BioMarin Pharmaceutical BMRN.O pour traiter les enfants de moins de 5 ans atteints de la forme la plus courante de nanisme à membres courts.

Le médicament, connu sous le nom de Voxzogo, a été en 2021 la première thérapie à recevoir le feu vert de la Food and Drug Administration (FDA) pour le traitement de cette maladie génétique, connue sous le nom d'achondroplasie, chez les enfants âgés de cinq ans et plus, dans le cadre de la procédure d'approbation accélérée de la FDA.

L'achondroplasie, une forme de petite taille disproportionnée causée par la mutation d'un gène, touche environ un nouveau-né sur 25 000.

La société mise sur Voxzogo et sur sa thérapie génique récemment approuvée, Roctavian, pour le traitement d'un trouble héréditaire de la coagulation, pour stimuler la croissance de la société au cours des prochaines années.

La décision de la FDA sur l'utilisation élargie a été soutenue par des données d'essai qui ont montré que la thérapie présentait un profil de sécurité et d'efficacité similaire chez les enfants de moins de 5 ans, par rapport aux enfants de 5 ans et plus.

L'analyste de Guggenheim Securities s'attend à ce que l'extension de l'étiquette aux États-Unis ajoute 800 patients supplémentaires pour Voxzogo et contribue équitablement à la croissance du chiffre d'affaires pour 2024.

Voxzogo, introduit en 2021, a réalisé un chiffre d'affaires de 169,2 millions de dollars en 2022. Cette année, la société a augmenté deux fois les prévisions de ventes de Voxzogo et s'attend à des ventes de 400 à 440 millions de dollars en 2023.

Le traitement expérimental de BridgeBio Pharma BBIO.O , l'infigratinib, et le médicament contre le nanisme TransCon CNP d'Ascendis Pharma ASND.O , basé au Danemark, sont des rivaux potentiels en cours de développement.

Voxzogo, approuvé en Europe, en Australie et au Brésil pour les enfants âgés de deux ans et plus et au Japon pour les enfants de tous âges, fait également l'objet d'un examen en Europe afin d'étendre l'utilisation de l'injection aux enfants âgés dequatre mois et plus.