Le programme de la FDA américaine est favorable aux développeurs de médicaments pour les maladies rares, selon Jefferies

information fournie par Reuters •04/09/2025 à 13:39

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4 septembre - ** Selon la société de courtage Jefferies, un nouveau programme visant à accélérer l'approbation des traitements des maladies rares devrait être de bon augure pour les développeurs de médicaments dans ce domaine

** En début de semaine, la FDA américaine a proposé une nouvelle procédure visant à rationaliser l'approbation des médicaments ciblant les maladies rares avec de très petites populations de patients, y compris les cas étayés par des données provenant d'essais cliniques à un seul bras

** La société de courtage estime que cette décision pourrait être bénéfique si la FDA fait preuve de souplesse en ce qui concerne le seuil d'admissibilité de moins de 1 000 patients atteints de la maladie

** Selon Jefferies, des sociétés comme BridgeBio Pharma

BBIO.O , Sarepta Therapeutics SRPT.O , Dyne Therapeutics

DYN.O et Rocket Pharmaceuticals RCKT.O pourraient être "plus encouragées" à poursuivre des traitements pour des maladies dont la population de patients est plus petite et qui démontrent un mécanisme d'action valide

** Jusqu'à la dernière clôture, RCKT a baissé de 73,6 %, DYN de 42,7 % et SRPT de 84,4 % depuis le début de l'année