Le médicament expérimental d'Otsuka et Ionis contre la SLA atteint son objectif principal dans une étude de phase avancée information fournie par Reuters 22/09/2026 à 14:36
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Otsuka Pharmaceutical et Ionis Pharmaceuticals IONS.O ont annoncé mardi que leur médicament expérimental avait atteint l'objectif principal d'une étude de phase avancée menée auprès de patients atteints d'une forme héréditaire rare de sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Voici plus de détails:
* L'ulefnersen d'Otsuka a permis d'améliorer les fonctions motrices et la survie par rapport au placebo chez les patients atteints de SLA-FUS, une forme héréditaire rare de la maladie qui endommage les cellules nerveuses contrôlant les mouvements.
* Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé ciblant spécifiquement la cause génétique de la FUS-SLA.
* Le médicament a également réduit les marqueurs liés aux lésions des cellules nerveuses et ralenti la progression de la maladie.
* La plupart des effets indésirables étaient légers ou modérés, et les sociétés ont indiqué que le médicament présentait un profil de sécurité favorable.
* Otsuka et Ionis prévoient de discuter de ces résultats avec la FDA américaine et d’autres autorités sanitaires à l’échelle mondiale, dans le cadre de leurs démarches visant à obtenir une procédure d’autorisation accélérée.
* La FUS-SLA provoque une faiblesse musculaire progressive pouvant empêcher les patients de bouger, de parler, d’avaler ou de respirer de manière autonome.
* L’ulefnersen d’Otsuka est un médicament expérimental conçu pour réduire la production de la protéine FUS associée à la maladie.
* Par ailleurs, Otsuka a lancé un programme mondial d’accès anticipé destiné aux patients atteints de SLA-FUS éligibles qui ne peuvent pas participer aux essais cliniques, permettant ainsi aux médecins de demander l’accès à l’ulefnersen avant toute autorisation éventuelle.