Le médicament de BioMarin montre des gains de croissance significatifs chez les enfants lors d'un essai clinique de phase avancée

information fournie par Reuters •20/05/2026 à 23:16

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BioMarin Pharmaceutical BMRN.O a annoncé mercredi que son traitement contre une maladie rare entraînant un retard de croissance avait permis de stimuler la croissance chez les enfants, atteignant ainsi l'objectif principal d'une étude de phase avancée et faisant grimper le cours de l'action de près de 5% en séance prolongée.

Voici quelques détails:

* Le médicament, Voxzogo, a considérablement augmenté le taux de croissance annualisé chez les patients atteints d'hypochondroplasie après 52 semaines par rapport au placebo, les patients traités ayant grandi de 2,33 cm de plus, a déclaré la société.

* L'hypochondroplasie est une maladie génétique rare du squelette qui affecte la croissance osseuse et entraîne un nanisme caractérisé par des membres courts.

* Les patients ayant reçu le traitement ont vu leur taille debout et l'envergure de leurs bras s'améliorer de manière significative, ce qui constituait un objectif secondaire clé de l'étude.

* L'étude, menée auprès de 80 patients, a évalué le médicament chez des enfants âgés de 3 à 17 ans.

* Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la Food and Drug Administration américaine ou l'Agence européenne des médicaments pour cette affection, a déclaré BioMarin.

* La société prévoit de soumettre une demande complémentaire aux autorités réglementaires américaines au troisième trimestre de cette année, puis de déposer des demandes en Europe et dans d'autres régions.

* Le Voxzogo a déjà été approuvé en 2021 aux États-Unis pour les patients atteints d'achondroplasie, une forme de nanisme.