Le médicament de BioMarin affiche des gains de croissance significatifs chez les enfants dans le cadre d'un essai clinique de phase avancée

information fournie par Reuters •21/05/2026 à 00:24

((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) (Ajout d'un commentaire d'analyste aux points 6 et 7) par Siddhi Mahatole

La société BMRN.O , BioMarin Pharmaceutical, a déclaré mercredi que son traitement contre une maladie rare entraînant un retard de croissance avait contribué à stimuler la croissance chez les enfants, atteignant ainsi l'objectif principal d'une étude de phase avancée et faisant grimper son action de près de 5 % en séance prolongée.

Voici quelques détails:

* Le médicament, Voxzogo, a considérablement augmenté le taux de croissance annualisé chez les patients atteints d'hypochondroplasie après 52 semaines par rapport au placebo, les patients traités ayant grandi de 2,33 cm de plus, a déclaré la société.

* L'hypochondroplasie est une maladie génétique rare du squelette qui affecte la croissance osseuse et entraîne un nanisme caractérisé par des membres courts.

* Les patients ayant reçu le traitement ont vu leur taille debout et l'envergure de leurs bras s'améliorer de manière significative, ce qui constituait un objectif secondaire clé de l'étude.

* L'étude, menée auprès de 80 patients, a évalué le médicament chez des enfants âgés de 3 à 17 ans.

* Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour cette maladie, a déclaré BioMarin.

* Andrew Tsai, analyste chez Jefferies, a déclaré que les données solides issues de la phase avancée du Voxzogo de BioMarin corroborent la biologie de croissance sous-jacente et pourraient réduire le risque associé à BridgeBio(BBIO.O) et à son concurrent oral, l'infigratinib , dont les résultats d'étude sont attendus au second semestre 2026.

* "Notre estimation de ventes maximales de 1 milliard de dollars pour l'achondroplasie/l'hypochondroplasie pourrait être prudente", a ajouté Tsai.

* Le Voxzogo a déjà été approuvé en 2021 aux États-Unis pour les patients atteints d'achondroplasie, une forme de nanisme.

* BioMarin prévoit de soumettre une demande complémentaire aux autorités réglementaires américaines au troisième trimestre de cette année .