Le médicament de Biohaven contre l'atrophie musculaire spinale n'atteint pas l'objectif de l'étude information fournie par Reuters 25/11/2024 à 20:06
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(Ajout des actions de Scholar Rock aux paragraphes 1 et du commentaire de l'analyste au paragraphe 9) par Mariam Sunny
Biohaven BHVN.N a déclaré lundi que son traitement expérimental pour une maladie neuromusculaire rare n'avait pas réussi à améliorer de manière significative la fonction motrice lors d'un essai en phase finale, ce qui a fait grimper de 31% les actions de son rival Scholar Rock, qui développe un médicament similaire.
Le traitement de Biohaven, le taldefgrobep alfa, était testé chez des patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA) - la principale cause génétique de mortalité infantile dans le monde. Les enfants sont trop faibles pour marcher, parler, avaler ou même respirer.
Le médicament est conçu pour bloquer les effets des protéines myostatine et activine afin de prévenir la fonte musculaire et l'accumulation de masse graisseuse.
Le mois dernier, le médicament SRRK.O de Scholar Rock a amélioré de manière significative les mesures de la fonction motrice telles que se tenir debout et ramper chez les patients non ambulatoires atteints de certains types de la maladie.
Les traitements actuellement approuvés pour la SMA comprennent le Spinraza de Biogen, la thérapie génique Zolgensma de Novartis, et le médicament oral Evrysdi de Roche ROG.S et PTC Therapeutics PTCT.O . Cependant, aucun de ces médicaments ne cible le développement musculaire.
Biohaven a testé 269 participants âgés de 4 à 21 ans, atteints de n'importe quel type de SMA, indépendamment de leur capacité à marcher. Les résultats ont montré qu'il n'y avait pas de différence statistiquement significative entre la fonction motrice des patients traités avec le médicament et celle des patients ayant reçu un placebo ou les soins habituels.
Selon l'entreprise, le médicament a toutefois permis de réduire la masse grasse corporelle totale des patients et a entraîné des augmentations numériquement plus importantes de la masse musculaire maigre et de la densité osseuse par rapport aux patients ayant reçu un placebo et le traitement standard.
Bien que certains analystes aient déclaré que les attentes des investisseurs à l'égard de l'essai étaient faibles, ils ont souligné son potentiel en tant que traitement de l'obésité.
"Le résultat commercial le plus important de l'étude est peut-être le signal positif observé pour le potentiel du taldefgrobep dans le traitement de l'obésité", a déclaré Douglas Tsao, analyste chez H.C. Wainwright.
Biohaven prévoit de commencer une étude de phase intermédiaire pour tester le taldefgrobep en tant que traitement potentiel de l'obésité au quatrième trimestre 2024.
Les actions de la société ont augmenté de 3 % dans les échanges de l'après-midi, inversant les baisses initiales.