Le médicament de Belite Bio contre une maladie génétique de l'œil atteint son objectif principal lors d'un essai de stade avancé

information fournie par Reuters •01/12/2025 à 13:32

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(Ajout de l'évolution de l'action au paragraphe 1)

Belite Bio BLTE.O a déclaré lundi que son médicament expérimental contre une maladie génétique rare de l'œil avait atteint l'objectif principal d'une étude de phase avancée, ce qui a fait grimper ses actions de plus de 15 % dans les échanges avant la mise sur le marché.

Le médicament, le tinlarebant, cible la maladie de Stargardt de type 1, une maladie oculaire progressive qui entraîne une perte de vision pendant l'enfance ou l'adolescence. Cette maladie touche plus de 50 000 patients aux États-Unis, selon la société.

La société a déclaré que le médicament ralentissait la croissance des lésions de la rétine de 36 % par rapport au placebo dans une étude portant sur 104 patients âgés de 12 à 20 ans.

Le médicament oral réduit l'accumulation de toxines à base de vitamine A dans la rétine en ciblant la protéine RBP4 qui limite le transport de la vitamine A vers l'œil.

Le tinlarebant a été bien toléré et seuls quatre patients ont interrompu le traitement en raison d'effets secondaires, a indiqué l'entreprise.

Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA pour cette affection oculaire.

Belite Bio prévoit de déposer une demande d'approbation réglementaire aux États-Unis au cours du premier semestre 2026.