Le commissaire par intérim de la FDA américaine rencontre des associations de maladies rares pour rétablir le dialogue

information fournie par Reuters •04/06/2026 à 00:09

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* Les associations de maladies rares réclament des précisions réglementaires aux responsables de la FDA

* Selon certaines sources, le commissaire par intérim serait pressenti pour occuper le poste de manière permanente

* Un participant a qualifié la réunion de « bouffée d'air frais »

(Mise à jour avec les commentaires d'un groupe de défense après la réunion, paragraphes 4, 11 et 13) par Chris Prentice

Le commissaire par intérim de la FDA américaine, Kyle Diamantas, a rencontré mercredi des associations de maladies rares, selon les groupes présents et un responsable gouvernemental, alors que le nouveau responsable cherche à rétablir les relations avec un secteur déçu par son prédécesseur.

Les représentants d'organisations de maladies rares, notamment Friends of Cancer Research et la Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics, pressent M. Diamantas d'apporter plus de certitude et de soutien aux traitements destinés à de petites populations de patients, ont déclaré ces groupes.

Le commissaire par intérim cherche à stabiliser les opérations et à rétablir de bonnes relations après la démission du commissaire Marty Makary le mois dernier. M. Makary s'était heurté à la Maison Blanche sur des questions telles que les produits de vapotage.

Jeff Allen, directeur général de Friends of Cancer Research, a qualifié cette réunion de « bouffée d'air frais » lors d'un entretien téléphonique avec Reuters à l'issue de celle-ci.

Certains groupes de maladies rares étaient mécontents de M. Makary, sous la direction duquel l'agence avait porté une série de coups aux fabricants de médicaments dans ce domaine.

La Food and Drug Administration a refusé d'approuver le traitement expérimental de Biohaven BHVN.N contre une maladie cérébrale et a émis un avertissement de sécurité grave concernant une thérapie génique de Sarepta Therapeutics

SRPT.O , tandis qu'un haut responsable de l'agence a déclaré aux journalistes que le traitement de la maladie de Huntington d'UniQure UQ1.F était un « produit raté ».

M. Diamantas, responsable des questions alimentaires au sein de l'agence, ne possède pas le parcours traditionnel requis pour occuper le poste de directeur de la FDA, mais il est considéré par certains, tant à l'intérieur qu'à l'extérieur de l'agence, comme une personne de grande stabilité. Il est pressenti pour être nommé à ce poste de manière permanente, aux côtés d'autres candidats, selon deux sources proches du dossier.

Un responsable du département américain de la Santé et des Services sociaux, dont fait partie la FDA, a confirmé la réunion de mercredi et a déclaré qu’elle s’inscrivait dans le cadre d’une initiative plus large visant à collaborer avec « les principaux groupes de parties prenantes à tous les niveaux de la FDA, notamment nos partenaires de confiance au sein de la communauté des maladies rares ».

C'est Bloomberg Law qui a été le premier à annoncer qu'une réunion était prévue.

AUCUNE PROMESSE FAITE

« Des réunions comme celle-ci démontrent l’engagement continu de la FDA à relever les défis réels auxquels est confrontée la communauté des maladies rares et à faire progresser les traitements chez les petites populations de patients », a déclaré Allen, de Friends of Cancer Research, dans un communiqué publié avant la réunion.

« Le commissaire par intérim fait preuve d’un véritable leadership en écoutant les gens », a ajouté M. Allen par la suite. « Il était clair qu’ils remettaient l’organisation sur les rails et qu’ils soutenaient la science et le personnel de carrière. »

La FDA a été durement touchée l’année dernière par une refonte de la bureaucratie fédérale sous l’administration Trump, qui a entraîné le départ de nombreux experts de haut niveau de l’agence.

M. Allen a indiqué qu’aucune promesse d’action n’avait été faite par les responsables de la FDA, qui ont principalement écouté les participants plaider en faveur de la nécessité d’approches novatrices en matière d’essais cliniques, d’un engagement auprès du grand public, ainsi que de cohérence et de prévisibilité de la part de la FDA.

Un porte-parole de la Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics, un groupe de défense des patients atteints d’un trouble neurogénétique rare, a confirmé plus tôt mercredi avoir assisté à la réunion.

Pour les maladies touchant un petit nombre de patients, une clarté réglementaire est nécessaire pour surmonter les défis, notamment des antécédents complexes et des options limitées pour évaluer la sécurité et l'efficacité d'un traitement, a déclaré le groupe.

En avril, une coalition d’associations de maladies rares a fait pression sur le président Donald Trump et d’autres hauts responsables de la santé pour obtenir une plus grande clarté réglementaire dans un contexte de changements de direction et d’incertitude au sein de la FDA.

Les organisations de défense des maladies rares ont réussi, lors du premier mandat de Trump, à le convaincre de soutenir une législation fédérale donnant aux patients en phase terminale accès à des traitements expérimentaux. Il a promulgué cette loi en 2018.