La thérapie génique de Regenxbio pour la maladie de Duchenne montre une amélioration de la fonction musculaire lors d'un essai clinique

information fournie par Reuters •11/03/2026 à 19:37

((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))

(Ajoute des détails aux paragraphes 3, 4, 6-11)

Regenxbio RGNX.O a déclaré mercredi que les données intermédiaires d'une étude de stade précoce à moyen de sa thérapie génique expérimentale chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne montraient une amélioration continue de la fonction musculaire et un profil d'innocuité sans faille.

La société a testé le traitement, appelé RGX-202, chez des garçons âgés de 1 à 12 ans.

La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie héréditaire rare qui touche principalement les garçons et qui entraîne un affaiblissement progressif des muscles au fil du temps. Les enfants perdent généralement la capacité de marcher au début de l'adolescence et développent plus tard des problèmes cardiaques et respiratoires.

La maladie est due à l'absence de dystrophine, une protéine nécessaire à la protection des cellules musculaires.

Dans l'étude, sept enfants âgés d'environ 6 à 12 ans qui ont reçu la thérapie ont montré une amélioration fonctionnelle significative en un an dans les tests standard utilisés pour suivre la rapidité de la progression de la maladie de Duchenne.

Cinq de ces sept garçons avaient huit ans ou plus, un âge où la fonction musculaire décline généralement, selon la société. Après un an de traitement, les sept garçons ont gagné en moyenne 4,9 points sur une échelle qui mesure la fonction motrice, tandis que le groupe le plus âgé s'est amélioré de 5,2 points.

Le traitement n'a montré aucun signe de dommage ou de lésion du foie, qui est une préoccupation connue pour les thérapies géniques, parmi les 13 enfants de l'étude.

Actuellement, Elevidys, de Sarepta Therapeutics

SRPT.O et de Roche ROG.S , est la seule thérapie génique approuvée pour cette maladie.

Sarepta a fait l'objet d'un examen approfondi concernant la sécurité et l'efficacité d'Elevidys après le décès de deux adolescents non ambulatoires à la suite d'une insuffisance hépatique aiguë liée à la thérapie.

Regenxbio prévoit de publier d'autres résultats d'essais au début du deuxième trimestre de cette année.