La thérapie génique de Regeneron améliore l'audition d'enfants atteints de surdité congénitale

information fournie par Reuters •24/02/2025 à 21:00

((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto)) par Puyaan Singh

Regeneron Pharmaceuticals REGN.O a déclaré lundi que sa thérapie génique expérimentale avait amélioré l'audition de 10 des 11 enfants âgés de 10 mois à 16 ans nés avec une perte auditive causée par des mutations génétiques.

Le premier enfant de l'étude à recevoir la thérapie de Regeneron, qui a été administré à l'âge de 10 mois, a montré une amélioration de l'audition qui était à des niveaux normaux dans la plupart des fréquences sonores pertinentes pour la parole, a ajouté la société.

Les données actualisées, qui ont été présentées lors de la 48e réunion annuelle MidWinter de l'Association for Research in Otolaryngology, s'ajoutent aux preuves de plus en plus nombreuses de l'efficacité de ces traitements chez les enfants atteints de surdité profonde causée par des mutations du gène OTOF (otoferlin).

D'autres développeurs, tels que la société chinoise Refreshgene et Eli Lilly LLY.N , ont également mis au point des thérapies qui ont permis de restaurer l'audition d'enfants dans le cadre d'essais préliminaires.

"Il s'agit d'une maladie extrêmement rare", a déclaré Jonathon Whitton, responsable du programme mondial de l'unité des médicaments génétiques de Regeneron, ajoutant que moins de 50 enfants naissent chaque année avec cette mutation.

L'otoferline est une protéine présente dans les cellules ciliées internes de l'oreille, qui vibrent pour transmettre les signaux sonores au cerveau. La thérapie fonctionne en envoyant des instructions codées dans l'ADN pour que les cellules produisent la protéine otoferline, a déclaré Whitton.

Parmi les 11 enfants ayant fait l'objet d'au moins une évaluation après le traitement, 10 ont montré une amélioration de l'audition à différents niveaux de décibels, a indiqué Regeneron.

En outre, sur les cinq patients qui ont subi des évaluations après 24 semaines, trois ont connu des améliorations à des niveaux d'audition "presque normaux" ou "normaux".

Le premier patient, 48 semaines après l'administration du médicament, a correctement identifié des mots tels que "maman", "cookies" et "avion" dans le cadre d'une conversation sans indices visuels, a indiqué Regeneron.

L'année dernière, Regeneron avait déclaré que le traitement avait permis au premier patient d'atteindre des niveaux d'audition normaux en 24 semaines et qu'un deuxième enfant avait vu son audition s'améliorer après 6 semaines.