La thérapie génique de Pfizer pour la maladie de Duchenne échoue dans une étude de stade avancé

information fournie par Reuters •13/06/2024 à 00:27

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(Ajout de détails et d'éléments de contexte)

Pfizer PFE.N a déclaré mercredi que sa thérapie génique expérimentale pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) n'a pas réussi à améliorer la fonction motrice des patients dans un essai de stade avancé par rapport à un placebo.

La thérapie n'a pas non plus montré de différence significative par rapport au placebo dans les objectifs secondaires de l'étude, tels que le temps nécessaire aux patients pour se lever du sol ou l'amélioration de la vitesse dans une course ou une marche de 10 mètres.

La DMD est une maladie génétique entraînant une fonte musculaire, dans laquelle la plupart des patients sont dépourvus de la protéine dystrophine, qui maintient les muscles intacts. Cette maladie touche environ 1 garçon sur 3 500 dans le monde.

La thérapie génique unique de Pfizer vise à délivrer une version raccourcie du gène humain manquant de la dystrophine dans les cellules des patients atteints de DMD.

Les résultats de l'essai mené sur des garçons âgés de 4 à 7 ans constituent un nouveau revers pour Pfizer, qui a besoin de revenus provenant de nouveaux médicaments, des milliards de dollars provenant des ventes de produits COVID-19 s'étant évaporés en raison d'une forte baisse de la demande.

Pfizer a déclaré le mois dernier qu'un patient ayant participé à une première phase d'essai sur des garçons de 2 à 3 ans était décédé d'un arrêt cardiaque après avoir reçu le traitement. L'entreprise a alors déclaré qu'elle examinait les données pour comprendre la cause potentielle du décès, en collaboration avec le comité externe indépendant de surveillance des données.

La société a déclaré qu'elle continuerait à suivre de près tous les participants à l'étude de phase avancée et qu'elle évaluait les prochaines étapes appropriées pour le programme.

L'objectif principal de l'étude était d'améliorer la vitesse et la fonctionnalité des capacités motrices chez les patients atteints de DMD qui peuvent marcher.