La thérapie génique de Pfizer pour l'hémophilie A est jugée supérieure au traitement actuel lors d'un essai de phase avancée

information fournie par Reuters •24/07/2024 à 12:45

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Pfizer PFE.N a déclaré mercredi que sa thérapie génique pour l'hémophilie A réduisait considérablement le nombre d'épisodes hémorragiques annuels chez les patients atteints de cette maladie rare dans une étude de phase avancée et qu'elle était plus performante que le traitement standard actuel.

Grâce à ces données solides, Pfizer se rapproche de l'obtention de l'autorisation réglementaire américaine pour une deuxième thérapie génique destinée au traitement de l'hémophilie.

Pfizer a reçu le feu vert de la Food and Drug Administration pour Beqvez en tant que thérapie génique unique pour l'hémophilie B en avril , et son prix est de 3,5 millions de dollars aux États-Unis.

Pfizer a déclaré que sa thérapie génique pour l'hémophilie A avait non seulement atteint l'objectif principal de non-infériorité par rapport à la thérapie de remplacement du facteur VIII pour réduire le taux annuel de saignement chez les patients, mais qu'elle avait également démontré sa supériorité par rapport au traitement standard actuel.

Actuellement, les patients doivent se soumettre à un remplacement systématique de la protéine de coagulation appelée facteur VIII (FVIII).

Les personnes atteintes d'hémophilie présentent une anomalie dans un gène qui régule la production de protéines appelées facteurs de coagulation, ce qui entraîne des saignements spontanés ou graves à la suite de blessures ou d'interventions chirurgicales. Cette maladie touche principalement les hommes.