La thérapie génique d'Intellia s'avère efficace pour réduire les crises inflammatoires dans le cadre d'un essai clinique sur une maladie rare

information fournie par Reuters •27/04/2026 à 15:09

((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) (Mise à jour sur l'évolution du cours de l'action, ajout des commentaires d'analystes aux paragraphes 6 et 7, précisions et contexte tout au long de l'article)

Intellia Therapeutics NTLA.O a déclaré lundi que son traitement expérimental par édition génétique avait réduit la fréquence des crises d'œdème chez les patients atteints d'une maladie génétique rare lors d'un essai clinique de phase avancée, ce qui a fait grimper son action de plus de 5 % lors des échanges volatils avant l'ouverture du marché.

La thérapie, le lonvoguran ziclumeran, vise à traiter l'œdème angioneurotique héréditaire (HAE), une maladie héréditaire qui provoque des épisodes récurrents de gonflement au niveau des membres, du visage, du tractus gastro-intestinal et des voies respiratoires, avec des symptômes comprenant des douleurs abdominales, des nausées et des vomissements.

Dans un essai portant sur 80 patients, une perfusion unique de ce traitement a réduit les épisodes de gonflement de 87 % par rapport au placebo sur une période de six mois, atteignant ainsi l'objectif principal.

Le traitement a également permis à 62 % des patients de ne subir aucune crise sans traitement préventif régulier pendant cette période, contre 11 % dans le groupe placebo, atteignant ainsi l'objectif secondaire de l'essai.

Les actions de la société ont bondi de 30 % avant l'ouverture de la bourse, dans l'attente de données d'essai positives, avant de perdre la majeure partie de ces gains.

« La barre est haute pour le lonvo-z compte tenu de son profil de coût élevé pour une administration unique », a déclaré l'analyste Debanjana Chatterjee de Jones Trading, ajoutant que la réaction modérée du marché reflète les attentes déplacées des investisseurs.

Atteindre une efficacité de premier ordre avec un profil de sécurité irréprochable a toujours été l'objectif réaliste, et le traitement a répondu à ces deux critères, a déclaré M. Chatterjee.

Selon la société, l'AOH touche environ une personne sur 50 000 et peut mettre la vie en danger lorsque le gonflement touche la gorge.

Le traitement est administré sous forme d'une seule perfusion intraveineuse et est conçu pour désactiver un gène impliqué dans la production de la kallikréine, une protéine qui joue un rôle dans le déclenchement de ces crises.

Les effets secondaires observés à la date de clôture des données étaient légers ou modérés, sans événement indésirable grave dans le groupe de traitement, a indiqué la société.

Intellia a déclaré qu'elle prévoyait de finaliser son dossier réglementaire aux États-Unis pour ce traitement au cours du second semestre 2026 et un éventuel lancement aux États-Unis au cours du premier semestre 2027, sous réserve d'autorisation.