La thérapie de Pfizer contre les troubles de la coagulation réussit dans un essai avec des patients présentant certains types d'anticorps information fournie par Reuters 26/06/2025 à 13:41
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(Ajout des détails de l'essai au paragraphe 4, d'autres traitements au paragraphe 9)
Le traitement de l'hémophilie de Pfizer
PFE.N , Hympavzi, a atteint l'objectif principal d'une étude de phase avancée chez des patients présentant certains types d'anticorps, a déclaré le fabricant américain de médicaments jeudi.
Ces données interviennent quelques mois après que l'entreprise a décidé d'arrêter le développement et la vente à l'échelle mondiale de sa thérapie génique de l'hémophilie, Beqvez , en raison de la faible demande des patients et de leurs médecins.
Hympavzi est une injection hebdomadaire et est approuvé pour les patients atteints d'hémophilie A sans anticorps ou inhibiteurs du facteur VIII, ou d'hémophilie B sans inhibiteurs du facteur IX.
Dans l'essai, 48 patients traités avec Hympavzi ont constaté une réduction de 93 % du taux de saignement annualisé sur une période d'un an. Hympavzi a également atteint tous les objectifs secondaires, notamment en ce qui concerne les saignements spontanés et les saignements au niveau des articulations.
Le communiqué de la société ne précise pas le nombre total de patients participant à l'essai.
Les personnes atteintes d'hémophilie présentent une anomalie dans un gène qui régule la production de protéines appelées facteurs de coagulation, ce qui entraîne des saignements spontanés et graves à la suite de blessures ou d'interventions chirurgicales.
Pfizer a déclaré que les patients souffrant d'inhibiteurs ont besoin de traitements moins lourds.
Le marché de l'hémophilie est dominé par les thérapies de remplacement de facteur depuis des décennies.
Environ 20 % des personnes atteintes d'hémophilie A et 3 % des personnes atteintes d'hémophilie B sont incapables de poursuivre les thérapies de remplacement de facteur car elles développent des anticorps et les thérapies ne parviennent pas à prévenir ou à arrêter les épisodes hémorragiques, a déclaré Pfizer.
Les autres traitements comprennent la thérapie génique bimensuelle Qfitlia de Sanofi SASY.PA pour les personnes avec ou sans inhibiteurs, l'Alhemo quotidien de Novo Nordisk
NOVOb.CO et les thérapies géniques telles que Hemgenix de CSL