La FDA approuve la version en granulés oraux du médicament de BioCryst contre les troubles du gonflement chez l'enfant

information fournie par Reuters •12/12/2025 à 15:59

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(Ajout d'un commentaire de l'entreprise sur la disponibilité et les détails du prix aux paragraphes 5 à 7) par Siddhi Mahatole

La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé une formulation orale en granulés du médicament de BioCryst Pharmaceuticals BCRX.O pour prévenir les crises de gonflement sévère, ou angio-œdème héréditaire, chez les enfants âgés de deux à moins de 12 ans, a déclaré la société vendredi.

Le médicament, Orladeyo, a déjà été approuvé fin 2020 pour l'angio-œdème héréditaire sous forme de gélule à prendre une fois par jour pour les personnes âgées de 12 ans et plus.

Cette dernière décision fait d'Orladeyo le premier traitement prophylactique oral disponible pour les jeunes enfants atteints de cette maladie génétique rare qui peut provoquer un gonflement soudain et parfois mortel du visage, de la gorge et d'autres parties du corps.

La formulation orale en granulés, qui a l'aspect d'un saupoudrage, peut être mélangée à des aliments mous ou être versée directement dans la bouche et avalée avec de l'eau ou du lait, ce qui est plus facile pour les jeunes enfants qui ne peuvent pas avaler de gélules.

"Nous prévoyons que les granulés oraux Orladeyo seront disponibles en avril 2026", a déclaré un porte-parole de BioCryst dans un courriel adressé à Reuters.

La société a déclaré qu'elle avait l'intention de maintenir la parité des prix pour toutes les doses disponibles.

BioCryst a fixé le coût d'acquisition en gros de la version en gélules d'Orladeyo à 485 004 dollars sur une base annuelle aux États-Unis, soit 37 308 dollars par paquet de 28 jours de gélules de 150 mg/110 mg, selon les documents déposés en décembre 2020.

Jusqu'à présent, les enfants de moins de 12 ans ne pouvaient recevoir des traitements ciblés que par perfusion intraveineuse ou par injection sous la peau, ce qui peut être difficile pour les jeunes patients et leurs soignants, a déclaré la société.

BioCryst a également demandé une autorisation de mise sur le marché en Europe et au Japon pour l'utilisation des granulés oraux Orladeyo chez les enfants âgés de 2 à 12 ans.

En octobre, BioCryst a déclaré qu'elle achèterait Astria Therapeutics ATXS.O dans le cadre d'un accord évalué à environ 700 millions de dollars, afin d'avoir accès au navenibart, en cours de développement en tant que thérapie injectable à action prolongée pour l'angio-œdème héréditaire.