La FDA américaine refuse d'approuver le médicament d'Applied Therapeutics contre les maladies génétiques

information fournie par Reuters •27/11/2024 à 22:48

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(Ajout d'actions dans le paragraphe 2, et d'éléments de contexte dans les paragraphes 6 à 10)

Applied Therapeutics APLT.O a annoncé mercredi que la FDA américaine avait refusé d'approuver son médicament pour traiter la galactosémie, une maladie génétique rare du métabolisme, ce qui assombrit les espoirs de la société pour son premier produit commercial.

Les actions de la société ont chuté de 84 % après la clôture de la séance.

La lettre de la Food and Drug Administration adressée à la société indique que la demande de mise sur le marché du médicament, le govorestat, ne peut être approuvée dans sa forme actuelle, en raison de certaines lacunes.

Le développeur du médicament étudie les commentaires de la FDA et prévoit de demander immédiatement une réunion pour discuter des conditions d'une éventuelle nouvelle soumission de la demande ou d'un appel de la décision.

Le régulateur de la santé avait déjà retardé sa décision sur le médicament en mars afin d'examiner les analyses supplémentaires soumises par l'entreprise.

La galactosémie est une maladie métabolique génétique rare qui se traduit par une incapacité à métaboliser un sucre simple, le galactose, qui se transforme alors en une substance toxique appelée galactitol.

Elle peut entraîner des complications neurologiques, notamment des troubles de la parole, de la cognition, du comportement et de la motricité.

Selon la société, il y a environ 3 000 patients atteints de galactosémie aux États-Unis.

La demande d'Applied Therapeutics pour le govorestat est basée sur les données d'une étude de phase avancée dans laquelle le médicament a aidé à réduire de manière significative les niveaux de galactitol chez les patients pédiatriques, et d'une étude de phase intermédiaire chez les patients adultes, a déclaré la société.

La demande de mise sur le marché du govorestat est également en cours d'examen par l'autorité de réglementation des médicaments de l'Union européenne.