La FDA américaine prolonge l'examen du médicament d'Applied Therapeutics contre les maladies génétiques
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La Food and Drug Administration américaine a prolongé son examen du médicament expérimental d'Applied Therapeutics APLT.O pour traiter la galactosémie, une maladie métabolique génétique rare, a déclaré la société jeudi.
L'organisme de réglementation de la santé rendra sa décision d'ici le 28 novembre 2024, alors que la date d'action précédente était le 28 août.
La galactosémie se traduit par une incapacité à métaboliser le galactose, un sucre simple, qui s'accumule dans le sang à des niveaux toxiques.
Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour cette maladie aux États-Unis, qui comptent environ 3 000 patients atteints de galactosémie.
La FDA a retardé sa décision concernant le médicament, le govorestat, en déclarant qu'elle avait besoin de plus de temps pour examiner les analyses supplémentaires soumises par la société.
La demande d'Applied pour le govorestat est étayée par les données d'une étude de phase avancée dans laquelle il a contribué à réduire de manière significative une substance toxique appelée galactitol chez les patients pédiatriques, et d'une étude de phase intermédiaire chez les patients adultes, a déclaré l'entreprise.
L'entreprise a déclaré qu'elle collaborerait avec l'autorité de réglementation tout au long de la procédure d'examen.