La FDA américaine élargit l'autorisation de mise sur le marché du médicament d'Alnylam pour le traitement d'une maladie cardiaque rare

information fournie par Reuters •20/03/2025 à 23:59

((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))

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Amvuttra d'Alnylam est le premier traitement à agir à la fois sur les formes nerveuses et cardiaques de la maladie d'ATTR-CM

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La stratégie de prix est cruciale pour la part de marché d'Amvuttra par rapport aux options orales

(Ajout des commentaires de la direction au paragraphe 4, des prix des traitements concurrents aux paragraphes 9 et 10) par Bhanvi Satija et Sneha S K

La Food and Drug Administration américaine a approuvé jeudi le médicament d'Alnylam, le ALNY.O , pour traiter une maladie cardiaque rare et mortelle, permettant ainsi l'entrée d'un nouveau type de médicament sur un marché dominé par le blockbuster Vyndaqel de Pfizer, le PFE.N .

Alnylam mise sur le succès de son médicament, le vutrisiran, pour atteindre la rentabilité et investir dans de futurs traitements. Son médicament sera en concurrence sur le marché des traitements de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine , qui devrait générer plus de 11 milliards de dollars de revenus d'ici 2032, selon Global Market Insights.

Le médicament injectable, Amvuttra, a été approuvé pour traiter les patients adultes atteints de la maladie d'ATTR-CM, dans laquelle des protéines transthyrétine défectueuses s'accumulent dans le cœur, pouvant entraîner une défaillance de l'organe.

« Cela va nous aider à atteindre la rentabilité et à investir dans la prochaine génération de molécules », a déclaré Pushkal Garg, directeur médical d'Alnylam, à Reuters avant la décision.

Le médicament Amvuttra d'Alnylam a été approuvé pour la première fois en 2022 pour traiter les lésions nerveuses liées à la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Cette nouvelle autorisation en fait le premier médicament, disponible pour les patients, capable de traiter les deux formes de la maladie.

Amvuttra réduit la production de la protéine responsable de la maladie à la source, contrairement à Vyndaqel de Pfizer et à Attruby de BridgeBio, qui stabilisent la production de transthyrétine.

Les analystes s'attendent à ce que les ventes d'Amvuttra atteignent près de 5 milliards de dollars d'ici 2029, selon les données compilées par LSEG.

Alnylam devra concevoir ses efforts commerciaux de manière à encourager les patients à opter pour son médicament injectable, étant donné que des options orales sont déjà disponibles, ont déclaré les analystes avant la décision.

Le prix du médicament jouera également un rôle dans la part de marché qu'Alnylam pourra conquérir. Pour le traitement des lésions nerveuses, Amvuttra a un prix catalogue de 119 351 dollars par seringue préremplie et est administré une fois tous les trois mois. Alnylam a déclaré qu'il maintiendrait le même prix catalogue pour le médicament destiné au traitement de l'ATTR-CM.

Le prix catalogue d'Attruby est de 18 759,12 $ pour un approvisionnement de 28 jours, tandis que celui de Vyndaqel est d'environ 268 000 $ par an pour une dose quotidienne de 80 milligrammes.

Les actions du fabricant de médicaments ont été suspendues dans le cadre d'une prolongation des heures de transactions avant la décision.