La FDA américaine autorise la thérapie génique de Vertex pour traiter la drépanocytose chez les enfants dès l'âge de deux ans

information fournie par Reuters •02/07/2026 à 00:43

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L'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a approuvé l'extension de l'utilisation de la thérapie génique de Vertex Pharmaceuticals

VRTX.O chez les enfants dès l'âge de deux ans atteints de troubles sanguins héréditaires, notamment la drépanocytose. Il s'agit du premier traitement de ce type autorisé pour cette tranche d'âge.

Casgevy, un traitement administré en une seule fois et préparé à partir des propres cellules souches sanguines du patient, était auparavant autorisé pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions.

Voici plus de détails: -

* La drépanocytose est une maladie sanguine héréditaire douloureuse dans laquelle l’organisme produit de l’hémoglobine en forme de faucille, ce qui empêche les globules rouges de transporter correctement l’oxygène vers les tissus de l’organisme.

* Lors d’un essai mené chez des enfants âgés de 5 à moins de 12 ans atteints de drépanocytose, les huit patients évaluables n’ont présenté aucune crise vaso-occlusive grave ni aucun épisode douloureux pendant au moins 12 mois consécutifs au cours des 24 premiers mois suivant la perfusion.

* Dans le cas de la bêta-thalassémie, huit des neuf enfants évaluables ont atteint l’indépendance transfusionnelle pendant 12 mois consécutifs, avec une durée médiane de 20,1 mois.

* La FDA a accordé son autorisation à Vertex 53 jours après le dépôt de la demande, dans le cadre du National Priority Voucher du commissaire, son nouveau programme accéléré destiné à raccourcir le délai d’examen des demandes d’autorisation de mise sur le marché.

* En 2023, la FDA a approuvé les thérapies géniques de Vertex et de Genetix Biotherapeutics destinées au traitement de la drépanocytose chez les patients âgés de 12 ans et plus .

* Parmi les autres options thérapeutiques à long terme pour la drépanocytose figurent la greffe de moelle osseuse, qui nécessite de trouver un donneur compatible, et l’hydroxyurée, un médicament de chimiothérapie.