La FDA américaine autorise l'utilisation élargie de la thérapie génique de Sarepta pour la maladie de Duchenne

information fournie par Reuters •20/06/2024 à 23:09

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La Food and Drug Administration (FDA) américainea accordé jeudi une autorisation traditionnelle à la thérapie génique de Sarepta Therapeutics SRPT.O pour tous les patients âgés de quatre ans et plus atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui peuvent marcher.

En juin de l'année dernière, la FDA a approuvé la thérapie - la première de ce type pour la DMD - dans le cadre de sa procédure d'approbation accélérée, qui permet à l'agence de donner le feu vert à des traitements avant que des données de confirmation ne montrent qu'ils fonctionnent.