La FDA américaine approuve le médicament de SpringWorks contre les troubles génétiques

information fournie par Reuters •11/02/2025 à 23:49

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(Ajoute le contexte dans les paragraphes 4-6 et 12, des détails sur le médicament dans les paragraphes 7,10, le commentaire d'un dirigeant de l'entreprise dans le paragraphe 8)

La Food and Drug Administration (FDA) a annoncé mardi qu'elle avait approuvé le médicament de SpringWorks Therapeutics SWTX.O pour traiter un type de maladie génétique rare, qui provoque la croissance de tumeurs dans le tissu qui recouvre les nerfs dans tout le corps.

Les actions de la société ont augmenté de 4 % dans les échanges prolongés.

Le médicament oral, connu sous le nom de Gomekli, a été approuvé pour les adultes et les enfants âgés de 2 ans et plus souffrant de la maladie connue sous le nom de neurofibromatose de type 1 (NF1), avec des neurofibromes plexiformes symptomatiques dans lesquels la tumeur ne peut pas être enlevée chirurgicalement.

En 2020, le régulateur de la santé a approuvé le Koselugo d'AstraZeneca AZN.L pour les enfants atteints de NF1-PN, ce qui en fait le premier médicament spécifique à obtenir le feu vert.

SpringWorks estime qu'environ 100 000 patients vivent avec la NF1 aux États-Unis, dont 30 à 50 % sont susceptibles de développer des neurofibromes plexiformes.

Les patients atteints de la NF1 ont une espérance de vie réduite de 8 à 15 ans en moyenne par rapport à la population générale.

Le Gomekli de SpringWorks appartient à une classe de médicaments connus sous le nom d'inhibiteurs de MEK et est conçu pour inhiber les types de protéines MEK1 et MEK2.

"En plus d'une capsule, nous proposons un comprimé qui se dissout dans l'eau, ce qui est très important pour les patients incapables d'avaler et pour ceux qui ne pouvaient pas recevoir de traitement auparavant", avait déclaré le directeur général Saqib Islam à Reuters avant la décision de la FDA.

L'autorisation a été accordée sur la base d'un essai à mi-parcours, au cours duquel le médicament a montré une réduction de 20 % ou plus du volume de la tumeur chez 52 % des patients pédiatriques et 41 % des patients adultes.

Gomekli devrait être disponible aux États-Unis d'ici deux semaines, a indiqué la société.

En début de semaine, la société allemande Merck KGaA MRCG.DE a déclaré qu'elle était en pourparlers avancés pour acquérir SpringWorks.

Gomekli est le deuxième médicament de SpringWorks à recevoir l'aval de la FDA après Ogsiveo, qui est approuvé pour les tumeurs desmoïdes - une croissance anormale qui se produit dans les tissus conjonctifs et qui est associée à un taux élevé de récurrence.