La FDA américaine approuve le médicament de Sanofi pour un trouble sanguin rare

information fournie par Reuters •30/08/2025 à 00:24

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(Ajoute des détails sur la disponibilité et le prix au paragraphe 5, le contexte de la maladie aux paragraphes 6 et 7, et un commentaire exécutif au paragraphe 8) par Bhanvi Satija et Puyaan Singh

La Food and Drug Administration américaine a approuvé le médicament de Sanofi SASY.PA pour traiter un type de trouble sanguin, a déclaré la société vendredi, dans un signe que le pari de 3,7 milliards de dollars du fabricant de médicaments français sur le traitement pourrait commencer à porter ses fruits.

L'autorisation de mise sur le marché s'inscrit dans le cadre des efforts déployés par la société pour devenir un acteur majeur dans le domaine des maladies rares et de l'immunologie, alors qu'elle cherche à stimuler la croissance au-delà de son traitement de l'eczéma le plus vendu, le Dupixent, pour lequel elle s'est associée à Regeneron Pharmaceuticals REGN.O .

Sanofi a obtenu l'accès au médicament oral, le rilzabrutinib, dans le cadre de son accord avec Principia Biopharma en 2020. Les analystes de Leerink s'attendent à ce que le traitement génère des ventes maximales de 2 à 5 milliards de dollars.

Le rilzabrutinib, qui sera vendu sous le nom de marque Wayrilz, a reçu l'autorisation d'être utilisé chez les patients adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire persistante ou chronique (ITP) qui ne répondent plus aux traitements antérieurs.

Sanofi prévoit de mettre ce médicament à la disposition des patients américains en septembre. Le fabricant a fixé le prix catalogue à 17 500 dollars pour un mois de traitement, mais le coût réel pour les patients variera en fonction de leur régime d'assurance.

La maladie est un trouble sanguin rare dans lequel le système immunitaire attaque et détruit par erreur les plaquettes, qui aident le sang à coaguler après une blessure.

Les patients atteints de cette maladie ont souvent un taux de plaquettes dangereusement bas - généralement inférieur à 100 000 par microlitre, alors que le taux normal se situe entre 150 000 et 400 000 - ce qui augmente le risque de saignements graves, y compris d'hémorragies cérébrales potentiellement mortelles. Parmi les autres symptômes courants de la maladie, citons les ecchymoses, la fatigue et les douleurs musculaires.

"Je pense que le plus important n'est pas seulement la numération plaquettaire, mais aussi la façon dont les patients se sentent, ce qui est le plus gros problème du PTI, où 40 à 60 % des patients se sentent vraiment impuissants", a déclaré Houman Ashrafian, directrice de la recherche et du développement de Sanofi, à Reuters avant la prise de la décision.

Wayrilz agit en ciblant la tyrosine kinase de Bruton (BTK), une protéine impliquée dans la communication des cellules immunitaires, ce qui pourrait entraîner une réduction des réponses immunitaires hyperactives.