La FDA américaine approuve le médicament de Mirum pour une maladie osseuse rare

information fournie par Reuters •25/09/2026 à 22:12

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par Kunal Das et Christy Santhosh

La FDA américaine a approuvé vendredi le comprimé de Mirum Pharmaceuticals MIRM.O pour une maladie osseuse rare, offrant ainsi aux patients une nouvelle option thérapeutique susceptible de ralentir la progression de la maladie.

Le zilurgisertib, un médicament à prise unique quotidienne commercialisé sous le nom d’Atebrioz, est autorisé pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), une maladie qui provoque la transformation progressive des muscles, des tendons et des ligaments en os, limitant ainsi les mouvements et entraînant un handicap grave.

Atebrioz bloque l’ALK2, une protéine qui présente une activité anormale chez la plupart des patients atteints de FOP et qui favorise la formation osseuse en dehors du squelette. La dose recommandée est de 100 milligrammes.

La FOP est généralement diagnostiquée dès la petite enfance. Selon Mirum, environ 300 personnes aux États-Unis et 900 dans le monde sont atteintes de cette maladie.

Mirum prévoit de commercialiser le médicament en octobre et compte annoncer son prix lors de son lancement, a déclaré le directeur général Chris Peetz à Reuters.

“C’est une véritable révolution pour les patients de disposer d’un médicament comme celui-ci, capable de réellement mettre un terme à cette accumulation osseuse progressive et sans fin”, a déclaré Peetz.

Jonathan Wolleben, analyste chez Citizens, estime que l’Atebrioz pourrait coûter environ 750.000 dollars par an et générer un chiffre d’affaires mondial maximal d’environ 150 millions de dollars.

Mirum avait acquis la licence de ce médicament auprès d’Incyte INCY.O plus tôt cette année, moyennant un versement initial de 16 millions de dollars, auquel s’ajoutent des paiements d’étapes potentiels et des redevances sur les ventes.

L’autorisation délivrée par la Food and Drug Administration (FDA) américaine s’appuie sur une étude menée auprès de 63 patients, dans laquelle l’Atebrioz a significativement réduit la formation osseuse par rapport au placebo à la semaine 24.

Les options thérapeutiques actuelles pour la FOP comprennent le médicament oral Sohonos d’Ipsen IPN.PA et le Pasatru de Regeneron REGN.O , administré par perfusion mensuelle. Le Sohonos est autorisé pour certains enfants et adultes, tandis que le Pasatru est autorisé pour les adultes.

Wolleben a déclaré qu’Atebrioz pourrait devenir un traitement de choix, car il combine une administration par voie orale à une forte efficacité et un profil de sécurité favorable, offrant ainsi plus de commodité que la perfusion mensuelle de Regeneron et potentiellement moins de risques liés à la sécurité que le Sohonos d’Ipsen.