La FDA américaine approuve la thérapie génique Vertex/CRISPR pour une maladie héréditaire du sang information fournie par Reuters 16/01/2024 à 23:05
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(Ajout des prix au paragraphe 4, des commentaires des analystes aux paragraphes 5 et 6, et du contexte dans l'ensemble du document) par Mariam Sunny
Le régulateur américain de la santé a approuvé la thérapie génique de Vertex Pharmaceuticals VRTX.O et CRISPR Therapeutics CRSP.BN pour traiter un trouble sanguin rare nécessitant des transfusions sanguines régulières, chez les patients âgés de 12 ans et plus, a déclaré Vertex mardi.
Cette décision permet à la thérapie, connue sous le nom de Casgevy, d'obtenir sa deuxième autorisation aux États-Unis , après avoir été approuvée en décembre pour la drépanocytose, une autre maladie héréditaire du sang.
L'approbation de la Food and Drug Administration intervient plus de deux mois avant la date d'action prévue du 30 mars.
Casgevy, qui doit être administré par des centres de traitement autorisés ayant une expérience de la transplantation de cellules souches, sera disponible au début de l'année au prix de 2,2 millions de dollars aux États-Unis pour les deux indications approuvées, a indiqué Vertex dans une réponse par courrier électronique.
Hartaj Singh, analyste chez Oppenheimer, a déclaré qu'il s'attendait à un "lancement lent et régulier" de la thérapie et a estimé les ventes maximales combinées à environ 400 millions de dollars.
"Nous pensons que le profil de Casgevy conviendra parfaitement aux patients naïfs de thérapie", a déclaré M. Singh.
Casgevy devient le premier traitement basé sur la technologie d'édition de gènes CRISPR, lauréate du prix Nobel, à être approuvé pour la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) aux États-Unis.
CRISPR, découvert par Jennifer Doudna et Emmanuelle Charpentier, cofondatrice de CRISPR Therapeutics, utilise des "ciseaux" moléculaires pour couper les parties défectueuses des gènes qui peuvent ensuite être désactivées ou remplacées par de nouveaux brins d'ADN normal.
Le Zynteglo BLUE.O de bluebird bio, en 2022, est devenu la première thérapie génique cellulaire à obtenir l'aval de la FDA pour traiter les patients adultes et pédiatriques atteints de TDT et a été vendu au prix record de 2,8 millions de dollars.
Le TDT, ou anémie de Cooley, la forme la plus grave de la maladie, provoque chez les enfants une anémie potentiellement mortelle qui nécessite des transfusions sanguines toutes les deux à cinq semaines.
On estime à plus de 100 000 le nombre de personnes atteintes de thalassémie transfusionnelle dans le monde , dont au moins 1 200 aux États-Unis, selon les données de l'hôpital pour enfants de Boston.