La FDA américaine approuve la thérapie génique de Novartis pour une maladie musculaire rare

information fournie par Reuters •25/11/2025 à 00:45

((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))

(Ajoute des détails sur la tarification au paragraphe 4 et un commentaire de l'entreprise au paragraphe 6) par Sriparna Roy et Bhanvi Satija

La Food and Drug Administrationaméricaine a approuvé la thérapie génique de Novartis NOVN.S pour les patients atteints d'une maladie musculaire rare, a déclaré le fabricant de médicaments lundi.

La thérapie, appelée Itvisma, a été approuvée pour le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale âgés de deux ans et plus et présentant une mutation confirmée dans le gène du motoneurone de survie 1.

Itvisma contient le même principe actif que l'ancien traitement du fabricant suisse, Zolgensma, qui est autorisé aux États-Unis pour traiter les patients atteints d'amyotrophie spinale âgés de moins de deux ans.

Le coût d'acquisition en gros du nouveau traitement est de 2,59 millions de dollars, contre 2,1 millions de dollars pour le Zolgensma.

Itvisma est la première et la seule thérapie génique de remplacement disponible pour une large population, a déclaré Novartis.

"(Ce) donne aux patients encore plus de choix, ce qui est une bonne chose pour tous les patients", a déclaré à Reuters Tracey Dawson, responsable du secteur thérapeutique des neurosciences aux États-Unis chez Novartis, avant l'autorisation de mise sur le marché.

Dans un essai de phase avancée, le traitement par Itvisma a entraîné une amélioration statistiquement significative de 2,39 points sur une échelle qui évalue la capacité motrice et la progression de la maladie.

L'amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire génétique rare causée par la mutation ou l'absence du gène SMN1, responsable de la production d'une protéine nécessaire à la fonction musculaire, notamment la respiration, la déglutition et les mouvements de base.

Il s'agit de la première cause génétique de mortalité infantile et environ 9 000 personnes vivent avec cette maladie aux États-Unis.

Contrairement à Zolgensma, qui est administré par voie intraveineuse en fonction du poids du patient, Itvisma est une formulation concentrée administrée directement au système nerveux central par la moelle épinière. Le nouveau traitement n'a pas besoin d'être ajusté en fonction du poids du patient, a déclaré la société.

Les deux thérapies remplacent le gène SMN1, offrant la possibilité de réduire le besoin de traitement chronique associé aux autres thérapies disponibles pour cette population.

Zolgensma a généré 925 millions de dollars de ventes mondiales au cours des neuf premiers mois de 2025.