La FDA américaine approuve la leucovorine pour une maladie génétique rare provoquant des symptômes semblables à ceux de l'autisme

information fournie par Reuters •10/03/2026 à 18:00

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* La décision fait suite à un examen systématique, sans données d'essais cliniques

* L'examen n'a pas permis de trouver des données solides pour l'approbation d'un traitement plus large de l'autisme

* L'approbation n'est pas à la hauteur de la promesse d'un traitement élargi de l'autisme

(Ajout de la réponse de GSK et des détails de l'examen aux paragraphes 6 et 7) par Ahmed Aboulenein et Julie Steenhuysen

La FDA américaine a approuvé mardi la leucovorine, un médicament générique vieux de plusieurs décennies, pour traiter une maladie génétique rare qui provoque des symptômes semblables à ceux de l'autisme, mais pas pour les enfants atteints du diagnostic plus large d'autisme qu'elle avait promis d'aider l'année dernière, en citant un manque de données.

L'approbation de l'utilisation de la leucovorine contre la carence en folates est un recul significatif par rapport à la conférence de presse de septembre, au cours de laquelle le président Donald Trump et le secrétaire à la santé Robert F. Kennedy Jr. ont promu le médicament comme traitement des symptômes de l'autisme .

"Bien que nous ayons initialement abordé cette question avec un large champ d'application, en examinant les données scientifiques, nous avons fini par réduire notre champ d'application pour arriver aux données les plus solides que nous pouvions trouver pour soutenir l'approbation", a déclaré un haut fonctionnaire de la FDA aux journalistes avant l'annonce de l'approbation.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a déclaré avoir approuvé le Wellcovorin de GSK GSK.L , la version de marque de la leucovorine, sur la base d'une analyse systématique de la littérature publiée sur le sujet plutôt que sur la base de données d'essais cliniques.

Il n'était pas possible de mener un essai contrôlé randomisé en raison de la rareté de la maladie, a déclaré un deuxième responsable.

GSK, qui ne fabrique plus le médicament, a refusé de commenter le processus de révision.

La mise à jour de l'étiquette de Wellcovorin par la FDA indique qu'elle a étudié 26 rapports de cas et revues publiés jusqu'en 2024 et a identifié 27 patients ayant reçu une dose orale de leucovorine. Parmi eux, 24 présentaient une série d'améliorations des symptômes, notamment une réduction de la gravité ou du nombre de crises, des améliorations de la fonction motrice, de la communication ou du comportement.

LEUCOVORINE

La leucovorine, également connue sous le nom d'acide folinique, est une forme de folate, une vitamine B essentielle, ou B9. Elle est utilisée chez les personnes qui suivent une chimiothérapie, mais peut être prescrite pour d'autres usages.

L'autorisation élargie permet à toutes les versions génériques du médicament d'inclure la nouvelle indication, a déclaré le responsable, et la FDA encourage les fabricants de médicaments qui produisent ce médicament à augmenter la production.

Le commissaire de la FDA, Marty Makary, a déclaré en septembre que l'agence avait demandé aux fabricants de médicaments de se préparer à augmenter la production de leucovorine en tant que traitement pour certains patients atteints d'autisme.

M. Makary s'exprimait lors d'une conférence de presse à la Maison-Blanche au cours de laquelle M. Trump a établi un lien entre l'autisme et l'utilisation de vaccins pendant l'enfance et la prise d'un analgésique populaire, le Tylenol, par les femmes enceintes.

Au cours de la conférence de presse, M. Kennedy, qui a promis de trouver la cause de l'autisme, a qualifié le médicament de "thérapie passionnante qui pourrait bénéficier à un grand nombre d'enfants souffrant d'autisme".

La conférence de presse a eu un effet profond, selon une étude récente dans le Lancet, qui a révélé que l'utilisation du Tylenol chez les femmes enceintes a chuté dans les mois qui ont suivi, tandis que les prescriptions de leucovorine chez les enfants ont augmenté de 71 %.

DES PREUVES LIMITÉES DANS L'AUTISME

L'argument en faveur d'une utilisation plus large de la leucovorine repose sur de petites études suggérant que de nombreux enfants autistes ont des auto-anticorps qui empêchent le folate - une vitamine importante pour la signalisation cérébrale - de pénétrer dans le cerveau, provoquant une carence similaire à celle de la CFD.

Mais les données sont limitées et les scientifiques ont appelé à des essais cliniques de grande envergure.

"À l'heure actuelle, nous ne disposons pas de données suffisantes pour affirmer que nous pourrions établir l'efficacité de ce médicament pour l'autisme de manière plus générale", a déclaré le premier responsable lors de la conférence téléphonique de la FDA.

"L'équipe de révision a fait un travail remarquable en examinant les données disponibles sur l'autisme en général et a pu montrer pourquoi nous ne disposons pas actuellement des preuves nécessaires pour une approbation plus large."

Des médecins ont déjà prescrit de la leucovorine pour l'autisme en dehors de toute indication. L'Académie américaine de pédiatrie ne recommande pas son utilisation systématique, citant le manque de preuves sur les avantages.

Les chercheurs affirment que la leucovorine, utilisée pour traiter certains patients cancéreux sous chimiothérapie, s'est révélée prometteuse dans de très petits essais, mais que des essais randomisés de grande envergure sont encore nécessaires.