La FDA américaine approuve l'utilisation élargie de la thérapie génique de la maladie de Duchenne de Sarepta ; les actions bondissent

information fournie par Reuters •21/06/2024 à 01:07

((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))

(Plus de détails et de contexte; ajout d'un groupe de soutien aux patients, de commentaires du directeur général et d'analystes tout au long de l'article) par Leroy Leo et Sriparna Roy

La Food and Drug Administration américaine a autorisé l'utilisation élargie de la thérapie génique de Sarepta Therapeutics SRPT.O pour les patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne âgés de quatre ans et plus, ce qui a fait grimper lesactions de la société de 36 % dans les échanges prolongés.

L'agence a donné une autorisation traditionnelle aux patients âgés de quatre ans et plus qui peuvent marcher, ainsi qu'une autorisation accélérée pour ceux qui ne le peuvent pas.

La thérapie génique, Elevidys, a été entravée par des retards réglementaires et des questions sur son efficacité, en particulier après qu'elle ait manqué les objectifs principaux de son essai en phase avancée .

La thérapie n'a pas réussi à améliorer de manière significative la fonction motrice chez les patients âgés de quatre à sept ans, par rapport aux patients sous placebo à 52 semaines, mais elle a atteint tous ses objectifs secondaires dans l'essai, sans qu'aucun nouveau signal de sécurité n'ait été observé.

Debra Miller, fondatrice et directrice générale de CureDuchenne, une organisation à but non lucratif qui soutient les patients et finance la recherche sur la DMD, a déclaré à Reuters, avant la décision, qu'il était parfois difficile de suivre des objectifs tels que les tests de marche et l'endurance pendant les jeux chez les patients.

"Je pense que, du point de vue d'un parent, vous pouvez regarder votre enfant se détériorer et espérer quelque chose de mieux, ou vous pouvez profiter de quelque chose maintenant", a déclaré M. Miller.

Selon la National Organization for Rare Disorders, la DMD touche environ un garçon sur 3 500 dans le monde. Elle affaiblit les muscles squelettiques et cardiaques, ce qui s'aggrave rapidement avec le temps, et les patients en meurent souvent avant l'âge de 25 ans, selon la Cleveland Clinic.

Les analystes de J.P.Morgan ont déclaré dans une note que l'approbation élargie était un "scénario à succès" pour Sarepta.

La FDA a donné une autorisation accélérée à la thérapie - la première de ce type pour la DMD chez les patients âgés de quatre à cinq ans qui peuvent marcher - en juin de l'année dernière . L'homologation accélérée est un processus qui permet à l'agence de donner le feu vert à des traitements avant que des données confirmant leur efficacité ne soient disponibles.

L'approbation élargie exigerait probablement que Sarepta augmente sa capacité, mais le directeur général Douglas Ingram a déclaré à Reuters que l'entreprise était "en bonne position du point de vue de la fabrication".

Le maintien de l'autorisation pour l'utilisation du traitement chez les patients atteints de la maladie de Duchenne qui ne peuvent pas marcher pourrait toutefois dépendre de la vérification du bénéfice clinique dans un essai de confirmation.

La société a déclaré qu'Elevidys ne devait pas être utilisé chez les patients présentant certaines mutations du gène DMD.

Sareptaa conclu un partenariat avec Roche ROG.S pour la commercialisation de la thérapie génique en dehors des États-Unis.