La FDA accorde la désignation de médicament orphelin à la thérapie cellulaire OpCT-001 de Bayer information fournie par Zonebourse 22/01/2026 à 10:06
Bayer et sa filiale BlueRock Therapeutics ont annoncé que la thérapie cellulaire expérimentale OpCT-001 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA américaine pour le traitement de la rétinite pigmentaire (RP).
La désignation est destinée au traitement de la rétinite pigmentaire, l'un des types les plus courants de troubles rétiniens héréditaires caractérisés par la perte de cellules photoréceptrices.
OpCT-001 vise à restaurer la vision chez les personnes vivant avec la rétinite pigmentaire (RP) en remplaçant les cellules perdues de la rétine par de nouvelles cellules fonctionnelles.
OpCT-001 est une thérapie cellulaire expérimentale qui n'a pas été approuvée par aucune autorité réglementaire, et son efficacité ainsi que sa sécurité n'ont pas été établies ni pleinement évaluées.
" Nous pensons que l'OpCT-001 présente un grand potentiel en tant qu'option thérapeutique pour restaurer la vision chez les personnes souffrant de rétinite pigmentaire et d'autres maladies primaires des photorécepteurs, et nous sommes impatients de continuer à travailler avec la FDA sur son développement clinique. " a déclaré Amit Rakhit, MD, MBA, médecin en chef de BlueRock.
La désignation est destinée au traitement de la rétinite pigmentaire, l'un des types les plus courants de troubles rétiniens héréditaires caractérisés par la perte de cellules photoréceptrices.
OpCT-001 vise à restaurer la vision chez les personnes vivant avec la rétinite pigmentaire (RP) en remplaçant les cellules perdues de la rétine par de nouvelles cellules fonctionnelles.
OpCT-001 est une thérapie cellulaire expérimentale qui n'a pas été approuvée par aucune autorité réglementaire, et son efficacité ainsi que sa sécurité n'ont pas été établies ni pleinement évaluées.
" Nous pensons que l'OpCT-001 présente un grand potentiel en tant qu'option thérapeutique pour restaurer la vision chez les personnes souffrant de rétinite pigmentaire et d'autres maladies primaires des photorécepteurs, et nous sommes impatients de continuer à travailler avec la FDA sur son développement clinique. " a déclaré Amit Rakhit, MD, MBA, médecin en chef de BlueRock.