La FDA a accepté une demande de Bayer pour un traitement de la maladie de Pompe information fournie par Zonebourse 08/01/2026 à 16:57
AskBio (filiale de Bayer) a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté sa demande de Diagnostical New Drug (IND) pour AB-1009, une thérapie génique du virus adéno-associé (AAV) en cours de développement pour le traitement de la maladie de Pompe à apparition tardive (LOPD).
La maladie de Pompe est une maladie génétique rare, progressive et invalidante, qui touche au moins 5 000 à 10 000 personnes dans le monde. Il s'agit d'un trouble héréditaire de la conservation lysosomale causé par une carence de l'enzyme acide alpha-glucosidase (GAA).
Avec cette annonce, le programme AB-1009 passe à la phase 1/phase 2, et AskBio a lancé un essai clinique aux États-Unis pour explorer la sécurité de l'AB-1009. L'entreprise prévoit de recruter son premier patient début 2026.
La thérapie a récemment obtenu les désignations FDA Fast Track et Orphan Medicine. Le processus Fast Track de la FDA est conçu pour faciliter le développement et accélérer l'examen de nouveaux traitements destinés à traiter des affections graves et à répondre à des besoins médicaux non satisfaits.
" Cette thérapie génique expérimentale est étudiée pour son potentiel à corriger le défaut génétique sous-jacent et à explorer si elle peut augmenter la production de cette enzyme déficiente chez les patients atteints de la maladie de Pompe," a déclaré Tahseen Mozaffar, MD, directeur du UCI Health ALS & Neuromuscular Center, et chercheur principal du programme d'essais cliniques AB-1009.
AB-1009 est une thérapie génique expérimentale qui n'a pas été approuvée par aucune autorité réglementaire, et son efficacité ainsi que sa sécurité n'ont pas été établies ni pleinement évaluées.
La maladie de Pompe est une maladie génétique rare, progressive et invalidante, qui touche au moins 5 000 à 10 000 personnes dans le monde. Il s'agit d'un trouble héréditaire de la conservation lysosomale causé par une carence de l'enzyme acide alpha-glucosidase (GAA).
Avec cette annonce, le programme AB-1009 passe à la phase 1/phase 2, et AskBio a lancé un essai clinique aux États-Unis pour explorer la sécurité de l'AB-1009. L'entreprise prévoit de recruter son premier patient début 2026.
La thérapie a récemment obtenu les désignations FDA Fast Track et Orphan Medicine. Le processus Fast Track de la FDA est conçu pour faciliter le développement et accélérer l'examen de nouveaux traitements destinés à traiter des affections graves et à répondre à des besoins médicaux non satisfaits.
" Cette thérapie génique expérimentale est étudiée pour son potentiel à corriger le défaut génétique sous-jacent et à explorer si elle peut augmenter la production de cette enzyme déficiente chez les patients atteints de la maladie de Pompe," a déclaré Tahseen Mozaffar, MD, directeur du UCI Health ALS & Neuromuscular Center, et chercheur principal du programme d'essais cliniques AB-1009.
AB-1009 est une thérapie génique expérimentale qui n'a pas été approuvée par aucune autorité réglementaire, et son efficacité ainsi que sa sécurité n'ont pas été établies ni pleinement évaluées.