L'essai clinique d'un médicament d'Ionis contre une maladie neurologique rare montre des promesses information fournie par Reuters 22/09/2025 à 14:14
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Le médicament expérimental d'Ionis Pharmaceuticals IONS.O a amélioré la capacité de marcher chez les patients atteints d'une maladie neurologique rare, progressive et souvent fatale, a déclaré la société lundi, atteignant l'objectif principal d'une étude précoce à tardive.
Les actions de la société ont augmenté d'environ 3 % dans les échanges avant l'ouverture du marché.
Dans l'étude de 54 patients, ceux qui ont reçu la dose de 50 mg de zilganersen ont montré une amélioration statistiquement significative de la vitesse de marche, évaluée par un test de marche de 10 mètres, une évaluation de la mobilité fonctionnelle, à 61 semaines.
Ionis testait le médicament chez des patients atteints de la maladie d'Alexander, une affection qui endommage les cellules cérébrales et provoque des problèmes de mouvement, d'élocution et de déglutition, souvent dès la petite enfance.
Selon les Instituts nationaux de la santé, cette maladie touche moins de 1 000 personnes aux États-Unis et n'a pas de traitement approuvé.
Le zilganersen agit en bloquant la production d'une protéine cérébrale nocive, la protéine GFAP, qui s'accumule anormalement dans le cerveau en raison d'une mutation génétique et contribue à la maladie.
Les résultats cliniques constituent une "avancée monumentale dans la mise au point d'un traitement potentiel de la maladie d'Alexander", a déclaré Brett Monia, directeur général d'Ionis.
Ionis prévoit de soumettre une demande de mise sur le marché à la Food and Drug Administration américaine au premier trimestre 2026.
Les résultats complets de l'étude seront présentés lors d'une conférence médicale à venir.