L'approbation accélérée des médicaments par la FDA américaine doit être plus transparente, selon une société de recherche

information fournie par Reuters •16/04/2026 à 17:38

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(Ajout d'un commentaire d'une association industrielle au paragraphe 13) par Sneha S K

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis devrait faire preuve de plus de transparence lorsqu'elle accorde une autorisation accélérée à certains médicaments. C'est ce qu'a déclaré dans un rapport publié jeudi l'Institute for Clinical and Economic Review (ICER) (), un organisme influent en matière de fixation des prix des médicaments.

La procédure d'approbation accélérée de la FDA permet d'accélérer l'autorisation de médicaments pour des maladies graves pour lesquelles il n'existe pas de traitement approuvé, en utilisant des critères de substitution, des marqueurs qui prédisent le bénéfice clinique sans le mesurer directement, et en réduisant de manière significative le temps nécessaire pour obtenir l'approbation de l'organisme de réglementation.

Toutefois, les fabricants dont les médicaments sont approuvés selon la procédure d'approbation accélérée doivent encore mener des essais de confirmation pour vérifier le bénéfice clinique escompté.

Parmi les médicaments qui ont obtenu une approbation accélérée cette année figurent Avlayah de Denali Therapeutics DNLI.O , un médicament contre les maladies rares, et Kresladi de Rocket Pharmaceuticals RCKT.O , un médicament de thérapie génique contre une maladie infantile.

L'approbation accélérée des médicaments dans le cadre de la voie d'accès a soulevé des questions concernant la sécurité et l'efficacité de ces traitements. Par exemple, en 2021, l'Aduhelm, un médicament de Biogen contre la maladie d'Alzheimer, a fait l'objet d'une controverse en raison de l'approbation accélérée de la FDA sans preuve claire du bénéfice pour le patient. Trois ans plus tard, le fabricant de médicaments a abandonné le traitement.

Certains s'inquiètent du fait que des normes plus strictes en matière de preuves signifient que moins de médicaments sont approuvés dans le cadre de cette voie, tandis que d'autres estiment que trop de médicaments sont approuvés avec des preuves faibles et sans le suivi de confirmation requis, a déclaré Sarah Emond, directeur général de l'ICER, à l'agence Reuters.

L'année dernière, la FDA a publié de nouvelles orientations afin de clarifier sa position sur les exigences en matière de preuves cliniques pour les approbations accélérées, telles que le développement de critères de substitution qui sont "raisonnablement susceptibles" de prédire les avantages cliniques.

PLUS DE CLARTÉ

Le rapport de l'ICER recommande plusieurs options politiques et vérifications pour améliorer la procédure d'approbation accélérée, telles que le renforcement de la sélection des critères de substitution, l'exigence de comités consultatifs pour les examens d'approbation accélérée et l'amélioration de la transparence dans la prise de décision.

"Un système de notation de la qualité des essais cliniques et des preuves pourrait permettre à la FDA de suivre les performances de la voie d'approbation accélérée dans le temps et entre les promoteurs d'études, et pourrait servir de système d'alerte précoce pour identifier les essais qui risquent d'être retardés ou de ne pas fournir les données nécessaires à la conversion en approbation complète", indique le rapport.

Le rapport recommande également de lier la couverture des médicaments bénéficiant d'une autorisation accélérée à une tarification équitable et fondée sur la valeur, d'actualiser les prix au fur et à mesure de l'apparition de nouvelles données et de limiter le partage des coûts avec les patients lorsqu'il n'existe pas d'autres traitements.

D'autres propositions visent à renforcer les exigences en matière d'exécution des essais de confirmation et à procéder à des réexamens ciblés par classe de médicaments ou domaine pathologique, en accordant la priorité à ceux pour lesquels les données probantes sont les plus incertaines.

Le National Pharmaceutical Council, un organisme de recherche sur la politique de santé qui compte parmi ses membres les géants pharmaceutiques Eli Lilly LLY.N , Biogen et J&J

JNJ.N , a déclaré qu'en dépit des difficultés, "les recherches montrent que la voie d'accès fonctionne en grande partie comme prévu" Elle a ajouté que les approbations accélérées apportaient une valeur ajoutée aux patients, les avantages globaux l'emportant sur les risques.