Ipsen fait le point sur l'essai de Phase II FALKON chez les patients atteints d’une maladie osseuse ultra-rare, la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) information fournie par GlobeNewswire 19/12/2025 à 07:00
PARIS, FRANCE – 19 décembre 2025 – Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) annonce aujourd'hui que l'essai pivotal de Phase II FALKON n'a pas atteint son critère principal, à savoir la réduction du volume de formation anormale de nouvelle matière osseuse (ossification hétérotopique ou OH) chez l’adulte et l’enfant atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), par rapport au placebo, en conséquence, l'étude sera clôturée. Le médicament expérimental (fidrisertib) a été généralement bien toléré, sans problème de sécurité dans le cadre de l'essai.
« Ces résultats sont décevants pour la communauté FOP et les patients atteints de cette maladie dévastatrice, » a déclaré Christelle Huguet, PhD, Vice-Présidente exécutive, Directrice de la Recherche et du Développement chez Ipsen. « Nous sommes toutefois convaincus que les données obtenues contribueront à enrichir le corpus croissant de recherches sur la FOP, pour apporter aux patients et à leurs pourvoyeurs de soins de nouvelles perspectives sur la prise en charge de cette maladie. Nous tenons à remercier les patients, les soignants la communauté de la FOP et les leaders d’opinion qui ont consacré leur temps à l’essai FALKON. Cela a été un engagement sérieux qui nous a aidés à faire progresser notre compréhension de la FOP.»
À propos de la FOP
La FOP est une maladie génétique causée par des variants pathogènes de la kinase ALK2 qui entraînent la formation d'os dans les tissus mous et conjonctifs, comme les muscles, les tendons et les ligaments, un processus connu sous le nom d’ossification hétérotopique ou OH. Ce phénomène est irréversible. Les options de traitement pour les patients atteints de FOP sont aujourd’hui limitées. La maladie est diagnostiquée à l’âge moyen/médian de 5 ans. À terme, la FOP abrège l’espérance de vie pour la ramener à l’âge médian de 56 ans. La mort prématurée est causée par la formation de tissu osseux autour de la cage thoracique, conduisant à des troubles de la respiration et une insuffisance respiratoire. La prévalence de la FOP est d’approximativement 1,36 par million d’individus dans le monde. Cependant, le nombre de cas confirmés varie selon les pays.
À propos du fidrisertib
Administré par voie orale, le fidrisertib est un puissant inhibiteur hautement sélectif de petites molécules ciblant les variants pathogènes de la kinase ALK2, cause sous-jacente de la FOP. Le fidrisertib a été conçu pour cibler le signal ALK2 sans ligand ainsi que la voie BMP et le signal aberrant du ligand de l'activine lors des poussées ; impactant à la fois l'OH précédée de poussées et l’OH induite par d’autres facteurs. Le fidrisertib est administré par voie orale (capsule saupoudrée sur les aliments ou dissoute dans l’eau) sans modification de la dose pendant les poussées.
À propos de l’essai FALKON
FALKON est le plus grand essai de Phase II sur la FOP. Structuré en trois parties, il a été conçu pour évaluer l’efficacité, la sécurité et la tolérance du fidrisertib, en tant que traitement de première ligne chez l’enfant et l’adulte atteints de FOP. La partie A est un essai mondial, multicentrique, contrôlée par placebo, en groupes parallèles et à trois bras, dans laquelle 113 patients âgés de 5 ans ou plus présentant la mutation R206H du gène ACVR1 ou d’autres variantes de la FOP associées à une OH progressive ont été recrutés et randomisés pour recevoir, soit une dose élevée de fidrisertib calculée selon le poids, soit une dose faible calculée selon le poids, soit un placebo. Le critère d'évaluation principal est la variation annuelle du volume d'OH par rapport à la valeur initiale. Dans la partie B de l'essai en double aveugle, les patients continuent de recevoir leur dose de fidrisertib, les patients sous placebo de la partie A étant également randomisés pour recevoir soit une dose élevée, soit une dose faible de fidrisertib. La partie C consiste en une période de prolongation pour tous les patients qui répondent au traitement.
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