Intellia obtient le feu vert de la FDA pour reprendre l'essai de thérapie génique après une pause de sécurité

information fournie par Reuters •27/01/2026 à 14:29

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(Ajout de détails et d'éléments de contexte)

Intellia Therapeutics NTLA.O a déclaré mardi que l'autorité américaine de réglementation des médicaments avait levé la suspension clinique de l'un de ses essais de thérapie génique en phase avancée, permettant ainsi à la société de reprendre les tests de son médicament expérimental pour une maladie nerveuse rare.

Les actions du développeur de médicaments ont fait un bond de plus de 20 % dans les échanges avant la mise sur le marché.

La Food and Drug Administration a levé la suspension d'une étude testant la thérapie basée sur le CRISPR d'Intellia, le nexiguran ziclumeran, chez des patients atteints d'une maladie héréditaire causant des lésions nerveuses. La société a déclaré qu'elle prévoyait de reprendre le recrutement des patients au plus tôt.

Le médicament est conçu pour être administré en perfusion unique aux personnes atteintes d'amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie, ou ATTRv-PN, une maladie dans laquelle une protéine difforme s'accumule dans les nerfs et provoque des lésions progressives.

L'autorité de réglementation avait suspendu deux études connexes en octobre après qu'un patient d'un groupe de dosage antérieur ait développé de graves effets secondaires liés au foie.

Intellia a déclaré qu'elle avait depuis accepté de renforcer les mesures de surveillance de la sécurité, ce qui a permis aux régulateurs d'autoriser la poursuite de l'étude.

Une autre étude testant le même traitement chez des patients dont le cœur est affecté par la maladie reste en suspens. Intellia a indiqué qu'elle travaillait toujours avec la FDA sur ce programme et qu'elle fournirait une mise à jour une fois qu'une voie d'avenir aura été convenue.

Intellia a élargi l'essai sur la maladie nerveuse pour recruter environ 60 patients, alors que l'objectif initial était de 50. L'étude comparera les patients qui reçoivent la thérapie génique à ceux qui reçoivent un placebo.