Design Therapeutics en baisse après la publication de résultats préliminaires concernant un traitement contre une maladie génétique

information fournie par Reuters •18/05/2026 à 17:39

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18 mai - ** Le titre du développeur de médicaments Design Therapeutics DSGN.O recule de 22,7% à 11,11 dollars

** La société indique que les données préliminaires montrent que son médicament expérimental, le DT-216P2, a entraîné une amélioration significative des symptômes de l'ataxie de Friedreich, une maladie génétique rare, lors d'une étude préliminaire

** Elle indique que les patients ayant reçu la dose la plus élevée ont montré une amélioration de 6,4 points sur une échelle d'évaluation standard de la maladie et un gain de 2,7 points sur les scores d'équilibre après quatre semaines de traitement

** Elle précise que le médicament a augmenté les taux de frataxine, une protéine dont les patients atteints de cette maladie sont déficients, de 65% dans le sang et de 42% dans les muscles

** “Il existe certaines limites, principalement liées au petit nombre de patients et au stade précoce de l'étude”, indique RBC Capital Markets, ajoutant que “dans l'ensemble, nous pensons que ces problèmes n'entachent pas l'impression générale que donnent les données”

** “Si les sceptiques pourraient suggérer que l'ampleur impressionnante observée à un stade aussi précoce nécessite une validation supplémentaire... nous pensons que les données montrent que le DT-216P2 est capable d'apporter une amélioration potentiellement inégalée sur les échelles cliniques” - société de courtage

** DSGN indique qu'elle prévoit de suivre une voie d'enregistrement, avec une mise à jour attendue au quatrième trimestre 2026

** Compte tenu de l'évolution de la séance, DSGN affiche une hausse de 22,4% depuis le début de l'année