De nouvelles données de l’essai en ouvert PLEO-CMT-FU montrent un bénéfice durable de PXT3003 chez les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A après une durée totale de cinq ans d’essai clinique

PARIS, France, le 16 mai 2022 à 8h30 (CET) – Pharnext SA (FR0011191287 - ALPHA) (la « Société »), société biopharmaceutique à un stade clinique avancé développant de nouvelles thérapies pour des maladies neurodégénératives sans solution thérapeutique satisfaisante, annonce aujourd’hui de nouveaux résultats de l'étude d'extension en ouvert de PXT3003 en cours, l’essai PLEO-CMT-FU, dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A). PLEO-CMT-FU fait suite à la première étude de Phase III en double aveugle contrôlée par placebo, l’essai PLEO-CMT.
• Les nouvelles données de l'étude de Phase III d'extension en ouvert de PXT3003, l'essai PLEO-CMT-FU, suggèrent un bon profil de sécurité et la continuité de l’effet du traitement, mesuré sur l'échelle ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale), après un durée totale de 5 ans d’essai clinique.
• 126 patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A d’intensité légère à modérée sont toujours sous traitement par PXT3003 à dose élevée dans l'essai PLEO-CMT-FU.