Certains développeurs américains de thérapies géniques devraient terminer l'année 2023 en beauté

29 décembre - ** Les actions de certains fabricants de thérapies géniques cotés en bourse aux États-Unis sont en passe de terminer l'année en hausse, Vertex Pharmaceuticals VRTX.O et Krystal Biotech KRYS.O progressant respectivement de 41 % et 58 %

** Les deux sociétés ont reçu des autorisations réglementaires américaines au cours de l'année - Vyjuvek de KRYS pour le traitement d'une maladie rare de la peau et Casgevy de VRTX pour la drépanocytose

** Les sociétés de thérapie génique resteront au centre des discussions sur le développement commercial et les fusions-acquisitions en 2024, les grands fabricants de médicaments cherchant à rafraîchir leurs pipelines - courtage Leerink Partners

** Les thérapies géniques sont moins exposées aux renégociations de prix dans le cadre de la loi américaine sur la réduction de l'inflation (Inflation Reduction Act)

** Sarepta Therapeutics SRPT.O a chuté d'environ 24% depuis le début de l'année par rapport à une hausse de 44% en 2022; la société a reçu une approbation accélérée pour Elevidys en juin 2023 pour traiter une dystrophie musculaire rare, mais pour une population de patients plus petite que celle recherchée par la société

** L'action de bluebird bio BLUE.O a chuté de 79,7 % depuis le début de l'année en raison des inquiétudes des investisseurs concernant le prix élevé et le risque de sécurité important de son traitement contre la drépanocytose, Lyfgenia, qui a été récemment approuvé

** BioMarin Pharmaceutical BMRN.O a chuté d'environ 6% en 2023, mettant fin à sa série de gains de trois ans; la FDA a autorisé sa thérapie génique Roctavian pour traiter un trouble héréditaire de la coagulation

** KRYS est en passe de connaître sa sixième année consécutive de hausse, tandis que BLUE est en passe de connaître sa sixième année consécutive de baisse