BioMarin interrompt les essais à mi-parcours d'un traitement des troubles osseux information fournie par Reuters 16/03/2026 à 14:35
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BioMarin Pharmaceutical BMRN.O va interrompre les essais à mi-parcours de son traitement des troubles osseux après que des rapports aient fait état de plusieurs cas de luxation de l'articulation de la hanche chez des patients, a déclaré le fabricant de médicaments lundi, entraînant une baisse de 4 % de ses actions.
* BioMarin testait son médicament Voxzogo chez des patients atteints du syndrome de Turner, d'une déficience en SHOX et d'une déficience en Aggrecan (ACAN), des maladies génétiques distinctes qui entraînent une petite taille sévère et, dans certains cas, un développement osseux anormal.
* Le syndrome de Turner survient chez les femmes auxquelles il manque une partie ou la totalité d'un chromosome X, le déficit en SHOX résulte de l'absence ou de la défectuosité d'un gène lié à la croissance, et le déficit en ACAN est causé par des mutations dans un gène important pour la structure du cartilage.
* Au cours des essais de phase intermédiaire, plusieurs patients ont été confrontés à un glissement de l'épiphyse fémorale capitale, c'est-à-dire que la tête fémorale se détache de l'os de la cuisse dans la zone où l'os est encore en cours de croissance.
* BioMarin a déclaré qu'elle continuerait à tester le médicament chez des patients atteints du syndrome de Noonan, où le développement normal s'arrête dans diverses parties du corps, et chez des patients souffrant d'une forme de petite taille inexpliquée.
* La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé l'injection de Voxzogo en 2021 pour les patients atteints d'achondroplasie, une forme de nanisme.
* Le mois dernier, la FDA a approuvé l'injection hebdomadaire Yuviwel d'Ascendis Pharma A71.F , ce qui en fait le deuxième traitement de l'achondroplasie à être approuvé aux États-Unis.