Biogen obtient un feu vert de l'EMA pour Spinraza dans l'amyotrophie spinale information fournie par Zonebourse 17/11/2025 à 12:51
Biogen annonce que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif recommandant l'approbation du schéma à dose élevée de nusinersen (Spinraza) pour le traitement de l'amyotrophie spinale proximale liée au gène 5q, forme représentant environ 95% des cas. La décision finale de la Commission européenne est attendue en janvier 2026.
Cet avis s'appuie sur les résultats de l'étude de phase 2/3 DEVOTE, qui a montré une amélioration significative de la fonction motrice et une réduction de 68% du risque de décès ou de ventilation permanente chez les nourrissons traités. Le traitement a été bien toléré, sans nouveau signal de sécurité.
Selon Priya Singhal, vice-présidente exécutive en charge du développement, cette recommandation 'représente une avancée prometteuse' pour répondre aux besoins persistants de la communauté SMA.
La dose élevée, déjà approuvée au Japon, est également en cours d'examen par la FDA, avec une décision attendue d'ici avril 2026.
Cet avis s'appuie sur les résultats de l'étude de phase 2/3 DEVOTE, qui a montré une amélioration significative de la fonction motrice et une réduction de 68% du risque de décès ou de ventilation permanente chez les nourrissons traités. Le traitement a été bien toléré, sans nouveau signal de sécurité.
Selon Priya Singhal, vice-présidente exécutive en charge du développement, cette recommandation 'représente une avancée prometteuse' pour répondre aux besoins persistants de la communauté SMA.
La dose élevée, déjà approuvée au Japon, est également en cours d'examen par la FDA, avec une décision attendue d'ici avril 2026.