Beam Therapeutics en hausse après la désignation d'un médicament orphelin pour le traitement de la drépanocytose

information fournie par Reuters •03/06/2025 à 14:46

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3 juin - ** Les actions de la société de biotechnologie Beam Therapeutics BEAM.O augmentent de 4,9 % à 16,96 $, avant l'ouverture du marché

** BEAM déclare que la FDA américaine a accordé le statut de médicament orphelin à sa thérapie cellulaire expérimentale pour traiter la drépanocytose (SCD)

** La FDA accorde le statut de médicament orphelin afin de promouvoir le développement de médicaments pour les maladies rares affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis.

** La drépanocytose est une maladie grave et permanente causée par des erreurs dans les gènes de l'hémoglobine, utilisée par les globules rouges pour transporter l'oxygène dans le corps

** Le traitement, BEAM-101, est actuellement testé dans le cadre d'une étude de phase précoce sur 30 patients

** À la dernière clôture, BEAM a perdu 34,7 % depuis le début de l'année