Ascendis obtient l'autorisation de mise sur le marché aux États-Unis d'un traitement pour les enfants atteints de nanisme

information fournie par Reuters •28/02/2026 à 00:35

((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))

(Ajout d'un contexte et d'un commentaire d'analyste au paragraphe 11) par Sahil Pandey et Puyaan Singh

La Food and Drug Administration américaine a approuvévendredi le traitement hebdomadaire d'Ascendis Pharma A71.F pour les enfants atteints d'une maladie génétique rare causant le nanisme, a déclaré la société.

Le traitement, appelé Yuviwel, est une injection hebdomadaire conçue pour fournir une exposition soutenue au peptide natriurétique de type C, qui, selon Ascendis, peut contrer les effets de limitation de la croissance provoqués par la mutation FGFR3 dans l'achondroplasie.

Ascendis a déclaré que le maintien de l'approbation de Yuviwel pourrait dépendre de la confirmation du bénéfice clinique dans les essais post-approbation.

L'achondroplasie est le type le plus courant de nanisme à membres courts. Elle touche 1 nouveau-né sur 15 000 à 40 000, selon les National Institutes of Health.

Cette maladie est causée par une mutation génétique qui affecte une protéine du corps appelée récepteur 3 du facteur de croissance des fibroblastes, ou FGFR3, entraînant un nanisme.

Ascendis a déclaré qu'elle prévoyait de lancer Yuviwel aux États-Unis au début du deuxième trimestre 2026.

L'approbation de la FDA est basée sur les résultats de l'étude de 52 semaines menée par Ascendis chez des enfants âgés de 2 à 11 ans.

Les résultats ont montré une amélioration statistiquement significative du taux de croissance annualisé par rapport au placebo, a déclaré la société.

Voxzogo, l'injection de BioMarin Pharmaceutical BMRN.O , est le seul autre médicament approuvé pour cette maladie.

Alors que le Voxzogo doit être administré quotidiennement, le traitement d'Ascendis a été mis au point sous forme d'injection hebdomadaire.

Selon Yaron Werber, analyste chez TD Cowen, environ 20 % des patients ne se sentent pas bien sous Voxzogo et pourraient envisager de changer de traitement. Werber estime à 772 millions d'euros les ventes maximales de Yuviwel en 2032.

BridgeBio Pharma BBIO.O a déclaré au début du mois que sa thérapie expérimentale avait stimulé les taux de croissance chez les enfants atteints d'une maladie génétique rare qui provoque le nanisme