Agios abandonne le traitement contre la drépanocytose après qu'un essai clinique a démontré son efficacité limitée

information fournie par Reuters •21/07/2026 à 16:42

((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) (Ajout des commentaires des analystes aux paragraphes 6 et 7) par Kunal Das et Puyaan Singh

Agios Pharmaceuticals AGIO.O a annoncé mardi qu'elle mettait fin au développement de son traitement contre la drépanocytose, les résultats des essais cliniques n'ayant pas démontré de bénéfices suffisants pour justifier la poursuite du développement de ce traitement, ce qui a entraîné une baisse de 4 % de son cours de bourse.

Cette décision fait suite à l'arrêt, en mai dernier, du développement par la société d'un médicament destiné à traiter une forme de cancer du sang, après qu'un autre essai clinique de phase intermédiaire n'avait pas démontré de bénéfices suffisants.

L'essai de phase intermédiaire sur la drépanocytose visait à caractériser la relation dose-réponse du tebapivat et à évaluer si son profil se distinguait de manière significative de celui d'autres médicaments de la classe des activateurs de la pyruvate kinase (PK).

Au cours de la période de traitement de 12 semaines, des améliorations des taux d’hémoglobine et de l’hémolyse – destruction prématurée des globules rouges – ont été observées pour toutes les doses de tébapivat.

Toutefois, l’essai n’a pas démontré le niveau de différenciation requis pour justifier la poursuite du développement, a déclaré la société.

Gregory Renza, de Truist, a déclaré que cette interruption privait Agios de sa « deuxième chance » dans le domaine de la drépanocytose et renforçait la dépendance vis-à-vis du mitapivat, son autre activateur de la PK, alors que « la barre de la différenciation » s’élève à la suite des solides résultats en phase avancée obtenus par l'etavopivat de Novo Nordisk

NOVOb.CO .

« Le revers essuyé aujourd’hui signifie que Novo devrait rester le leader de sa catégorie », a déclaré Luca Issi, analyste chez RBC Capital Markets, ajoutant que l’etavopivat avait affiché des données d’efficacité supérieures à celles du tebapivat dans la réduction des complications douloureuses liées à la drépanocytose.

La drépanocytose est une maladie sanguine héréditaire douloureuse dans laquelle l’organisme produit une hémoglobine en forme de faucille, empêchant les globules rouges de transporter correctement l’oxygène vers les tissus de l’organisme.

« Nous continuons de nous concentrer sur le mitapivat, notre activateur PK phare », a déclaré Sarah Gheuens, directrice médicale, ajoutant que la société s’attendait à une autorisation aux États-Unis dans le courant de l’année.

Les activateurs de la PK sont conçus pour stimuler l’activité d’une enzyme qui aide les globules rouges à produire de l’énergie.

La date cible fixée par la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour une décision concernant le mitapivat dans le traitement de la drépanocytose est le 1er novembre.

En 2023, la FDA a approuvé les thérapies géniques de Vertex et de Genetix Biotherapeutics pour le traitement de la drépanocytose chez les patients âgés de 12 ans et plus.