Acadia arrête le développement d'un traitement pour une maladie rare après l'échec d'un essai clinique

information fournie par Reuters •24/09/2025 à 14:54

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(Ajout d'un commentaire d'analyste aux paragraphes 6 et 7, et d'un contexte au paragraphe 11) par Sneha S K

Acadia Pharmaceuticals ACAD.O a déclaré mercredi qu'elle allait interrompre le développement de sa thérapie intranasale pour traiter une maladie génétique rare après qu'elle n'ait pas montré de bénéfice pour les patient·e·s lors d'un essai en phase finale.

Les actions de la société étaient en baisse de 11,7 % à 20,83 $ dans les échanges avant le marché.

Acadia testait une formulation intranasale de carbétocine, ou ACP-101, comme traitement potentiel de l'hyperphagie, ou sensation de faim intense et persistante, chez les patient·e·s atteint·e·s d'une maladie génétique appelée syndrome de Prader-Willi.

L'ACP-101 n'a pas montré d'amélioration statistiquement significative par rapport au placebo sur l'objectif principal de l'étude qui mesurait les changements dans l'hyperphagie chez les patient·e·s. Le traitement n'a pas non plus atteint l'un des objectifs secondaires, a déclaré la société.

"Compte tenu de ces résultats, nous n'avons pas l'intention de poursuivre l'étude sur la carbétocine intranasale", a déclaré Elizabeth Thompson, responsable de la recherche et du développement chez Acadia.

Les analystes ont déclaré que les investisseurs étaient sceptiques à l'approche des résultats, étant donné que les données d'essais antérieurs en phase finale montraient qu'une dose plus élevée de carbétocine n'était pas non plus statistiquement significative.

"Même si les attentes étaient probablement un peu moins élevées en ce qui concerne le succès, étant donné l'absence de réponse à la dose, un succès dans le syndrome de Prader-Willi aurait signifié une hausse significative pour Acadia et aurait pu préparer la société à la commercialisation de son troisième produit", a déclaré Evan Seigerman, analyste chez BMO Capital Markets.

L'étude de 12 semaines évaluait l'efficacité et l'innocuité d'une dose de 3,2 milligrammes d'ACP-101, administrée trois fois par jour à 175 enfants et adultes atteint·e·s du syndrome de Prader-Willi et âgé·e·s de 5 à 30 ans. L'innocuité et la tolérabilité de la carbétocine intranasale étaient conformes aux essais cliniques précédents, a déclaré Acadia.

Cette maladie débilitante, qui touche environ 50 000 personnes aux États-Unis, a des répercussions sur les aspects quotidiens de la vie, tels que l'alimentation, le comportement et l'humeur.

Les actions de la société rivale Soleno Therapeutics

SLNO.O ont augmenté de 14 % avant la mise sur le marché, car elle dispose actuellement du seul traitement approuvé pour l'hyperphagie, une pilule orale à prise unique quotidienne appelée Vykat XR.