Je reviens car je ne suis pas certain que vous ayez la traduction du texte du lien indiqué plus haut:
Mais avant toute chose un "Priority Review Voucher" ou PRV est un "bon d’examen prioritaire".
Ci-dessous la traduction du lien:
"Comprendre le système de bons d’examen prioritaire de la FDA
Par Bikash Chatterjee | 15 février 2019
En 1984, la FDA a adopté le Loi sur les médicaments orphelins1 dans le but de pousser l’industrie à poursuivre le traitement des maladies rares qui touchent moins de 200 000 patients par an aux États-Unis. En vertu de la Loi sur les médicaments orphelins d’origine, les entreprises étaient admissibles à plusieurs années supplémentaires d’exclusivité de commercialisation, sans concurrence des génériques, si elles parvenaient à faire approuver leur médicament pour les maladies rares admissibles. L’industrie a réagi en multipliant par plus de dix le nombre de thérapies contre les maladies rares poursuivies et approuvées.
En 2007, la FDA a adopté la Food and Drug Administration Amendments Act (FDAAA) et a émis un nombre limité de bons spéciaux d'« examen prioritaire » qui permettaient aux fabricants de médicaments d’accélérer l’examen de l’un ou l’autre de leurs nouveaux médicaments, réduisant ainsi le délai standard d’examen des présentations de médicaments d’un objectif de 10 mois à un cycle d’examen accéléré de six mois.
Toutefois, il ne faut pas confondre l’examen prioritaire avec l’approbation accélérée ou la désignation accélérée. L’examen prioritaire n’omet pas les études d’innocuité et d’efficacité et n’exige pas d’approbation dans un délai donné. Il ne fixe qu’un objectif de six mois, au lieu de 10, pour l’examen de la FDA.
Attributs du programme de bons d’achat prioritaires:
Les candidats éligibles reçoivent deux bons et bénéficient d’un examen prioritaire pour chaque bon : le médicament gagnant un bon pour une maladie négligée ou rare, et le médicament utilisant un bon pour une autre indication. En faisant passer un médicament à un examen plus rapide, il est possible de ralentir d’autres médicaments. Pour fournir à la FDA plus de ressources et atténuer ce coût, le détenteur du bon doit payer à la FDA des frais d’utilisation supplémentaires (2 457 140 $ au cours de l’exercice 2019). Les bons d’examen prioritaire (PRV) n’expirent pas. De même, le programme de bons d’examen prioritaire pour les maladies négligées ne prend pas fin. Le programme actuel pour les maladies pédiatriques rares expirera en octobre 2020, à moins que le Congrès ne renouvelle le programme, bien qu’un médicament désigné comme traitement pédiatrique rare puisse toujours recevoir un bon si le médicament est soumis et approuvé avant la date limite d’octobre 2022.
Soumissions admissibles:
Les programmes d’incitation de la FDA comprennent la désignation de médicament orphelin et les avantages associés en vertu de la loi sur les médicaments orphelins pour les médicaments contre les maladies rares ; des programmes visant à encourager l’étude des médicaments utilisés dans les populations pédiatriques ; divers programmes visant à faciliter et à accélérer la mise au point et l’examen de nouveaux médicaments afin de répondre à des besoins médicaux non satisfaits dans le traitement de maladies graves ou potentiellement mortelles ; et des programmes pour certains produits contre les maladies tropicales et les produits antibactériens. En 2016, la loi sur les remèdes du 21e siècle (loi sur les cures) a ajouté une section (section 565A) à la loi fédérale sur les aliments, les médicaments et les cosmétiques (FD&C Act) (21 U.S.C. 360bbb-4a) exigeant que la FDA accorde un bon d’examen prioritaire (PRV) aux promoteurs de certaines demandes de contre-mesures médicales (MCM) qui répondent aux critères spécifiés dans cette section. Bien qu’il existe des programmes d’incitation pour encourager le développement et l’étude de médicaments et de produits biologiques qui peuvent également s’appliquer aux MCM, l’article 565A de la loi FD&C prévoit une incitation spécifique pour le développement de certains MCM, qui peuvent être utilisés seuls ou, dans certains cas, en combinaison avec d’autres programmes d’incitation. La liste complète des maladies éligibles est disponible sur le site Web de la FDA.
Valeur marchande:
La valeur marchande d’un bon d’achat dépend de trois facteurs : le décalage des ventes plus tôt ; une durée de vie effective plus longue du brevet en raison d’une entrée plus précoce ; et les avantages concurrentiels d’une entrée plus précoce par rapport aux concurrents. En 2015, Sanofi a déboursé 245 millions de dollars pour un bon d’examen prioritaire. Bien que l’EMA ait approuvé le médicament contre le cholestérol Repatha d’Amgen des mois avant le produit de Sanofi/Regeneron, Sanofi/Regeneron a pu être le premier à commercialiser aux États-Unis parce qu’ils ont utilisé un bon d’examen prioritaire. Le marché des bons d’achat a vacillé depuis la création du programme, avec des valeurs record de plus de 300 millions de dollars réalisées en 2015 et 2016. Depuis, ils se sont considérablement stabilisés, passant de 80 à 150 millions de dollars.
Limites des bons prioritaires:
À l’origine, les programmes de bons prioritaires pour les maladies tropicales et les maladies rares pédiatriques comportaient des limitations concernant la notification à la FDA et le nombre de fois qu’un bon pouvait être transféré ou vendu. Cependant, ces restrictions ont été levées en 2014 avec l’adoption de la Ajout d’Ebola à la loi sur le programme de bons d’examen prioritaire de la FDA.2
Risques et considérations liés au programme:
Il est important de se rappeler qu’un bon prioritaire ne garantit pas l’approbation de la FDA. Les deux Le FDASIE3 et la FDAAA4 stipulent que la FDA ne s’efforce de prendre une décision que dans un délai de six mois. En fait, les deux lois contiennent des dispositions qui permettent à l’agence de prendre plus de six mois pour terminer son examen si nécessaire : il ne s’agit pas d’une garantie de six mois. Les directives sur les maladies tropicales réitèrent que la FDA a un objectif de 90 % ou plus d’examens pour la soumission dans le cadre de ce programme, tandis que les directives sur les bons pédiatriques rares précisent que la FDA vise à terminer son examen de la demande déposée et à émettre une lettre d’approbation ou de réponse complète dans ce délai. Cela ne signifie pas que la demande sera approuvée dans ce délai. La rigueur et les critères d’examen des demandes sont les mêmes que ceux d’un examen standard, et l’examen prioritaire n’empêchera pas un mauvais médicament d’être rejeté.
Conclusions:
Peu de programmes ont suscité autant de commentaires que les programmes PRV initiés par la FDA. Leur efficacité en tant qu’incitation pour l’industrie à rechercher des thérapies médicamenteuses contre les maladies rares, la MCM et les maladies tropicales reste à déterminer. Des incohérences structurelles nuisent encore au programme. Par exemple, le programme ne reconnaît pas l’intérêt de poursuivre de nouveaux traitements médicamenteux novateurs pour les maladies rares, à moins qu’ils ne soient les premiers à s’attaquer à une maladie rare admissible. Ainsi, une présentation de médicament moins efficace pourrait se voir accorder un bon, tandis qu’un traitement médicamenteux de suite potentiellement supérieur ne serait pas
admissible.
Références
https://www.fda.gov/forindustry/develop ingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/ucm36 4750.html
https://www.congress.gov/bill/113th-congress/house-bill/5729/text?format=txt& ;q=%7B%22search%22%3A%5B%22S.+524%22%5D%7D&r=69
https://www.fda.gov/RegulatoryInformation/LawsEnforcedbyFDA/SignificantAmendment stotheFDCAct/FDASIA/default.htm
https://www.fda.gov/regulatoryinformation/lawsenforcedbyfda/significantamendment stothefdcact/foodanddrugadministrationamendmentsactof2007/default.htm"
