CONSHOHOCKEN, Pennsylvanie, 08 février 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Madrigal Pharmaceuticals, Inc.
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, une société biopharmaceutique au stade clinique qui recherche de nouvelles thérapies pour la stéatohépatite non alcoolique (NASH), a annoncé aujourd'hui la publication de l'essai pivot de phase 3 MAESTRO-NASH sur le resmétirom dans le New England Journal of Medicine.
La NASH est l'une des principales causes de mortalité liée au foie et un fardeau croissant pour les systèmes de santé à l'échelle mondiale. Le Resmetirom a reçu la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA et est en cours d'examen pour devenir le premier médicament approuvé pour traiter les patients atteints de NASH atteints de fibrose hépatique. La FDA a accordé un examen prioritaire du resmetirom et a attribué une loi sur les frais d'utilisation de médicaments sur ordonnance (PDUFA) le 14 mars 2024, la date cible à laquelle la FDA a l'intention de terminer son examen.
Stephen Harrison, M.D., président de Pinnacle Clinical Research et de Summit Clinical Research, San Antonio, Texas, professeur invité d'hépatologie à l'Université d'Oxford, et chercheur principal principal des études MAESTRO, a commenté : "MAESTRO-NASH est une étude historique sur une maladie qui a historiquement été très difficile pour le développement de médicaments. La publication de données détaillées sur l'efficacité et l'innocuité dans le New England Journal of Medicine fournira aux cliniciens des informations précieuses sur le médicament qui pourrait bientôt devenir le premier traitement approuvé pour les patients atteints de NASH."
L'essai MAESTRO-NASH évalue le traitement par resmétirom par rapport au placebo chez les patients atteints de NASH présentant une fibrose significative (cohérent avec les stades 2 et 3 de la fibrose), une population présentant un risque élevé de progression vers la cirrhose et d'autres résultats indésirables du foie. L'étude comprend une évaluation de la biopsie de 52 semaines pour soutenir l'approbation accélérée et une étude continue de 54 mois sur les résultats conçue pour générer des données de confirmation qui, si elles sont positives, aideront à vérifier les avantages cliniques du resmétirom et à soutenir l'approbation complète.
Sur la base des résultats de la partie biopsie de 52 semaines de l'essai, MAESTRO-NASH est la seule étude de phase 3 de la NASH à atteindre les deux paramètres primaires que la FDA a proposés comme raisonnablement susceptibles de prédire l'avantage clinique : la résolution de la NASH sans aggravation de la fibrose et la réduction de la fibrose sans aggravation du score d'activité de la NAFLD (NAS). Environ 50 % des patients traités par resmetirom 100 mg avec biopsies à la semaine 52 ont présenté soit une résolution de la NASH, soit une amélioration de la fibrose. Plus de 80 % des patients ayant subi des biopsies à la semaine 52 ont présenté soit un renversement de la fibrose, soit aucune progression de la fibrose.
Becky Taub, M.D., médecin en chef et présidente de la recherche et du développement de Madrigal, a déclaré : "Les patients atteints de NASH avec une fibrose importante courent un risque accru de progresser vers la cirrhose, l'insuffisance hépatique, le cancer du foie et la mort prématurée. De plus, la NASH est la principale cause de transplantation hépatique chez les femmes aux États-Unis et pourrait bientôt être la principale cause dans l'ensemble. Malgré son impact grave sur les patients et le système de santé, il n'existe pas de traitements approuvés pour la maladie. En tant que traitement dirigé par le foie qui a démontré son efficacité à la fois pour inverser la fibrose et résoudre la NASH dans un essai clinique de phase 3 pivot, nous pensons que le resmetirom changera le paradigme de traitement des patients atteints de NASH avec une fibrose significative s'il reçoit l'approbation accélérée de la FDA."
