Le critère non admis initialement par ema était la progression " normale " ce qui semble avoir évolué. Voir ci dessous
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L'EMA reçoit une réponse pour l'examen en cours du masitinib dans le traitement de la SLA
Les régulateurs européens évaluent l'approbation conditionnelle de la thérapie orale complémentaire
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par Steve Bryson, PhD | 10 avril 2023
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AB Science a soumis sa réponse à l'Agence européenne des médicaments (EMA), dans le cadre d'un processus d'examen en cours visant l'approbation conditionnelle du masitinib en tant que traitement oral d'appoint pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP), une branche de l'EMA, évaluera les réponses aux questions qu'il avait à la suite d'un examen initial de 120 jours. Le CHMP devrait ensuite formuler une recommandation concernant l'approbation conditionnelle du masitinib.
Les réponses aux questions de Santé Canada, où la thérapie expérimentale est également en cours d'examen pour approbation conditionnelle, seront déposées avant la date limite du 12 avril, a déclaré AB Science dans un communiqué de presse de la société . L'agence de réglementation canadienne a suspendu son examen du masitinib , demandant plus d'informations à l'appui, à la fin de l'année dernière.
L'approbation conditionnelle est accordée aux médicaments qui répondent à un besoin médical non satisfait et dont les bénéfices préliminaires l'emportent sur les risques potentiels. S'il est accordé, le masitinib sera commercialisé en Europe sous le nom de marque Alsitek. L'approbation complète de la thérapie nécessite une vérification dans des essais cliniques de confirmation.
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Masitinib testé en association avec Rilutek (riluzole)
"Le règlement européen a fourni depuis 2004 un cadre législatif... pour soutenir l'enregistrement conditionnel des médicaments dans les maladies incurables lorsque les preuves définitives d'efficacité ne sont pas encore pleinement réunies", a déclaré Sabine Turgeman, directrice exécutive de l'Association pour la recherche sur la SLA .
« L'enregistrement conditionnel est la bonne procédure pour accélérer l'accès des patients aux nouveaux traitements. Nous exhortons l'EMA à appliquer une flexibilité réglementaire maximale dans le contexte de la SLA, une maladie dégénérative incurable et mortelle », a ajouté Turgeman.
"Les familles canadiennes vivant avec la maladie dévastatrice de la SLA et ayant un besoin urgent de nouvelles pharmacothérapies veulent que le masitinib bénéficie de cette homologation conditionnelle", a déclaré Bre Hamilton, directeur exécutif d' ALS Action Canada .
Le masitinib est conçu pour supprimer l'activité de certaines tyrosine kinases, des enzymes qui modulent la fonction de certaines cellules immunitaires responsables de l'inflammation dans la SLA. En tant que tel, on s'attend à ce qu'il aide à ralentir la progression de la maladie et à atténuer les symptômes de la SLA .
La thérapie a été évaluée dans le cadre de l'essai clinique de phase 2/3 (NCT02588677) , appelé AB10015, en tant que traitement complémentaire au Rilutek (riluzole), une thérapie approuvée pour la SLA. Ses 394 patients inscrits ont été assignés au hasard à l'une des deux doses quotidiennes de masitinib (3 ou 4,5 mg/kg) ou à un placebo, en association avec Rilutek, pendant environ 11 mois (48 semaines).
AB10015 a atteint son objectif principal de gains fonctionnels chez les patients traités par masitinib, a rapporté la société en 2017. Bien que l'essai ne se soit terminé qu'en 2018 et que toutes les données ne soient pas disponibles pour les analyses, AB Science a demandé l'approbation conditionnelle du masitinib en Europe sur la base des résultats intermédiaires. .
Le CHMP a émis un avis négatif , ne soutenant pas l'approbation conditionnelle, en 2018, et la société a décidé de ne pas poursuivre une demande d'EMA à ce moment-là.
Sa récente demande auprès de l'EMA pour le masitinib , acceptée en 2022, comprend les résultats finaux de l'essai, démontrant que Rilutek plus le masitinib à sa dose la plus élevée ralentit de manière significative la progression de la maladie chez les patients présentant une progression « normale » de la maladie de 27 % par rapport à Rilutek seul, répondant ainsi à l'efficacité principale de l'étude but. Une sécurité raisonnable a également été trouvée.
La progression normale de la maladie a été définie comme une baisse mensuelle des scores ALS Functional Rating ScaleRevised (ALSFRS-R) de moins de 1,1 point. La thérapie combinée a également ralenti le déclin de la qualité de vie et de la fonction pulmonaire chez les patients randomisés pour le masitinib à 4,5 mg/kg par jour.
