Le rapport fournit des informations complètes sur plus de 3 entreprises et plus de 3 médicaments en cours dans le paysage des pipelines d’adrénoleucodystrophie cérébrale.
Il couvre les profils de médicaments en cours de développement, y compris les produits au stade clinique et non clinique. Il couvre également l'évaluation thérapeutique par type de produit, stade, voie d'administration et type de molécule. Il met en évidence en outre les produits de pipeline inactifs dans cet espace.
Le rapport présente des informations complètes sur le scénario actuel et les perspectives de croissance dans l’ensemble de l’indication. Une image détaillée du paysage du pipeline d’adrénoleucodystrophie cérébrale est fournie, qui comprend un aperçu de la maladie et les directives de traitement de l’adrénoleucodystrophie cérébrale. La partie évaluation du rapport comprend une évaluation commerciale approfondie de l’adrénoleucodystrophie cérébrale et une évaluation clinique des produits en cours de développement.
Dans le rapport, une description détaillée du médicament est donnée, qui comprend le mécanisme d'action du médicament, les études cliniques, les approbations NDA (le cas échéant) et les activités de développement de produits comprenant la technologie, les collaborations avec l'adrénoleucodystrophie cérébrale, les licences, les fusions et acquisitions, le financement, désignations et autres détails relatifs au produit.
Points importants du rapport
Une meilleure compréhension de la pathogenèse de la maladie contribuant au développement de nouveaux traitements pour l'adrénoleucodystrophie cérébrale.
Dans les années à venir, le marché de l’adrénoleucodystrophie cérébrale est appelé à changer en raison de la prise de conscience croissante de la maladie et de l’augmentation des dépenses de santé à travers le monde ; ce qui élargirait la taille du marché pour permettre aux fabricants de médicaments de pénétrer davantage sur le marché.
Les entreprises et les universitaires qui s’efforcent d’évaluer les défis et recherchent des opportunités susceptibles d’influencer la R&D sur l’adrénoleucodystrophie cérébrale.
Les thérapies en cours de développement se concentrent sur de nouvelles approches pour traiter/améliorer la maladie.
Un portefeuille détaillé des principaux acteurs pharmaceutiques impliqués dans l’alimentation du marché du traitement de l’adrénoleucodystrophie cérébrale.
Plusieurs thérapies potentielles pour l'adrénoleucodystrophie cérébrale sont à l'étude. Avec le lancement attendu de ces thérapies émergentes, on s’attend à ce qu’il y ait un impact significatif sur la taille du marché de l’adrénoleucodystrophie cérébrale dans les années à venir.
Cette analyse approfondie des actifs du pipeline (au stade précoce, intermédiaire et avancé du développement pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale) comprend une évaluation thérapeutique et une analyse comparative.
Cela aidera les clients dans le processus de prise de décision concernant leur portefeuille thérapeutique en identifiant le scénario global des activités de recherche et développement.
Chapitres sur les médicaments émergents pour l’adrénoleucodystrophie cérébrale
Ce segment du rapport sur l'adrénoleucodystrophie cérébrale contient son analyse détaillée de divers médicaments à différents stades de développement clinique, y compris les phases II, I, préclinique et découverte. Il aide également à comprendre les détails des essais cliniques, l’action pharmacologique expressive, les accords et collaborations, ainsi que les dernières nouvelles et communiqués de presse.
Médicaments émergents pour l’adrénoleucodystrophie cérébrale
MIN-102 : Minoryx TherapeuticsLeriglitazone (MIN-102) est un nouvel agoniste gamma du PPAR, biodisponible par voie orale et sélectif, présentant un profil potentiel de premier ordre, indiqué pour les maladies du SNC. C'est l'un des nombreux métabolites de la pioglitazone et il a démontré une pénétration cérébrale suffisante et un profil de sécurité favorable chez l'homme, permettant un engagement du PPAR gamma dans le SNC au-dessus du niveau qui peut être atteint en toute sécurité avec la pioglitazone et d'autres glitazones. Il a montré une solide preuve de concept préclinique dans des modèles animaux de plusieurs maladies en modulant les voies conduisant au dysfonctionnement mitochondrial, au stress oxydatif, à la neuroinflammation, à la démyélinisation et à la dégénérescence axonale.
PXL770 : POXEL SAPXL770 est un nouveau candidat médicament qui active directement la protéine kinase activée par l'adénosine monophosphate (AMPK). L'AMPK est un régulateur central de plusieurs voies métaboliques conduisant au contrôle de plusieurs voies métaboliques et à une réduction de l'inflammation.
La justification de l’utilisation des activateurs de l’AMPK dans l’ALD repose sur plusieurs résultats publiés qui montrent des liens entre l’AMPK et la maladie chez les animaux et chez les humains (diapositive ci-dessous).
Sur la base de ces observations, le PXL770 a été évalué dans les modèles ALD in vitro et in vivo (graphiques ci-dessous). Le PXL770 a supprimé les niveaux élevés de VLCFA dans les cellules dérivées du patient, avec une augmentation associée de l'expression du transporteur compensatoire ABCD2.
Le traitement PXL770 de souris nulles ABCD1 a également supprimé les taux élevés d'AGLCV dans la moelle épinière, ainsi que dans le cerveau et le plasma (non représenté). Des résultats expérimentaux supplémentaires comprenaient une amélioration observée de l'histologie neuronale et du comportement neuronal chez les souris nulles ABCD1 après un traitement chronique au PXL770.
