AB SCIENCE : Traduction article université d'Alamama

rsandova

17 nov. 2023 •11:38

L'année dernière, les enquêteurs de l'UAB ont commencé à recruter des patients dans un essai international sur un nouveau médicament prometteur contre la SLA. Des études préliminaires rapportées en 2021 indiquent que le médicament, le masitinib, peut aider à prolonger la survie globale. « L'étude de 2021, qui a recruté 394 patients principalement en Europe et en Amérique du Sud, a montré que le masitinib pouvait prolonger la survie jusqu'à deux ans par rapport au placebo, à condition que le traitement commence avant une altération grave de la fonctionnalité », explique Peter King, M.D., professeur au Département de neurologie et chercheur principal de l'étude à l'UAB.

La nouvelle étude internationale recrute plus de 400 patients provenant de pays du monde entier. L'UAB recrutera 12 à 15 personnes présentant des symptômes légers et précoces de la SLA. Il s'agit de la première étude sur un médicament contre la SLA menée à l'UAB depuis 2014.

Le masitinib inhibe une classe de cellules appelées cellules myéloïdes, qui comprennent les mastocytes, les macrophages, les neutrophiles et les microglies, qui font tous partie du système immunitaire humain. King a participé à des études précliniques, en collaboration avec des scientifiques uruguayens, montrant que le masitinib atténuait de manière significative les réponses inflammatoires et les lésions tissulaires dans un modèle de rongeur atteint de SLA.

King, ainsi que les co-chercheurs Kazamel et Jiang, affirment que le système immunitaire pourrait contribuer à la progression de la SLA en faisant trop bien son travail. « Dans la SLA, il semble que le système immunitaire puisse être protecteur au début, mais qu'il finisse par devenir trop actif », explique King.

Au fil des années, King a établi une banque de tissus obtenus auprès de patients atteints de SLA, ce qui lui a permis, ainsi qu'à ses collaborateurs, de corréler les découvertes réalisées sur des modèles animaux avec la maladie humaine.

« Nos travaux ont établi qu’il existe une réponse inflammatoire robuste dans les tissus neuromusculaires périphériques des patients SLA, notamment les mastocytes, les neutrophiles et les macrophages », dit-il. « Le masitinib inhibe l'action de ces cellules inflammatoires ainsi que des microglies du système nerveux central en ciblant la voie de signalisation qui les active. L’espoir est que l’atténuation de la réponse inflammatoire puisse ralentir la progression de la SLA.